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首个改善多发性硬化成人患者步行能力药物获批

2021-05-16 17:49:02来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:当获知5月14日,渤健公司的氨吡啶缓释片获得国家药品监督管理局批准,用于改善多发性硬化(MS)合并步行障碍(EDSS评分4-7分)成年患者的步行能力时,“罕见病友临行疾呼MS您献血我捐书”管理者、复发缓解型多发性硬化患者史成桥立即将该信息转发到其病友群。

“记得2018年刚确诊时听医生说按以过往经验,若不规范治疗可能十年左右瘫痪,最大梦想是‘可以好好走路’”。

当获知5月14日,渤健公司的氨吡啶缓释片获得国家药品监督管理局批准,用于改善多发性硬化(MS)合并步行障碍(EDSS评分4-7分)成年患者的步行能力时,“罕见病友临行疾呼MS您献血我捐书”管理者、复发缓解型多发性硬化患者史成桥立即将该信息转发到其病友群。

氨吡啶缓释片是中国首个获批的能够改善MS成人患者步行能力的治疗方法。而对于史成桥来说,他并不陌生。两年前,他就找到时称‘达伐吡啶’(dalfampridine)的FDA公示英文说明书,当时还找不到中文版,就翻译成中文并分享病友群,很多有行走困难的病友患者都渴望氨吡啶,甚至并不在适应症的‘脱髓鞘性脊髓炎’患者都愿买回以身试药。

MS是一种累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病,中枢神经系统受累逐渐引起肢体残疾,并损害运动、视觉和认知等神经系统功能。MS患者可出现广泛多样的神经功能缺损,包括步行能力障碍、疲乏、痉挛状态、共济失调、疼痛、震颤和无力。由于步行需要对运动、感觉、视觉、小脑和前庭功能系统进行有效协调,因此步行能力障碍是MS的一个关键不良特征。

氨吡啶缓释片是2018年11月1日第一批临床急需境外新药名单(15号‘Dalfampridine’),2020年4月29日列入第二十七批仿制药参比制剂目录(时称‘达伐吡啶缓释片’)。2021年1月20日其新药上市申请被国家药品监督管理局受理,2021年4月被纳入了优先审评审批程序。

史成桥说,“这次氨吡啶(达伐吡啶)从申请到获批不足四个月,感到药监局对改善MS病友行走困难、缓解因病致残问题的决心!大部分病友也期待,已收审的多家中国本土生产特立氟胺、富马酸二甲酯、芬戈莫德、达伐吡啶等多发性硬化药物能尽早获批上市,给患者更多用药选择,减轻患者负担。”

谈及以后的治疗,史成桥向健康时报记者表示,早期症状并不严重,国际公认的正规治疗经济毒性(昂贵的药物价格给患者和家庭带来的经济负担和心理压力)较大,大部分地区药不进医院、医保不支付门诊用药,用药买药依然不便。

除了用药难题外,史成桥呼吁,患者能够每半年参加一次免费磁共振科研,观察自己大脑的实际病变情况,尽量选用有效的药物,不要耽误最佳治疗时机。目前,国人做磁共振筛查和随访的概念较弱,而且经济负担也比较大。未来希望更多公立三甲医院可以配置更多3T或者7T的磁共振设备,可以有免费或者有优惠的磁共振科研,患者参加科研当做随访检查,既可以留下宝贵的大脑变化的数据,也能够给患者节省很大一笔治疗费用。

参考资料:

①《优质服务提速临床急需境外药品进口通关 创新突破 为企业提供优质服务》日期:2019-04-09 11:22,来源,北京市药品监督管理局

②《渤健药物氨吡啶缓释片获批用于改善多发性硬化成年患者的步行能力 》2021年5月14日渤健生物,Biogen-112467-052021

③③国家药监局关于发布仿制药参比制剂目录(第二十七批)的通告(2020年第30号)

(责任编辑:孙欢)

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