当前位置:首页 > 医药 > 新药速递 > 正文

全球首个ATTR-CM患者口服药物在中国获批

2020-10-10 16:36:23来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。

2020年10月9日,辉瑞公司宣布,中国国家药品监督管理局已经批准维万心(氯苯唑酸软胶囊,Vyndamax,61mg)用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),以减少心血管死亡及心血管相关住院。

氯苯唑酸软胶囊是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。

ATTR-CM是一种罕见、致死性疾病,常与心衰混淆。其发病机制在于不稳定甲状腺素蛋白(TTR)的异常解离后的错误折叠,形成淀粉样物质沉积于心肌间质和身体其他部位。随着时间的推移,淀粉样物质沉积会使心肌变硬,进而引发心衰。由于疾病认知度低及临床症状特异性差等因素,ATTR-CM经常会被误诊或延误诊治。患者临床诊断后平均存活时间较短,约为2-3.5年,死亡通常由进行性心力衰竭引起。

ATTR-CM有两种亚型:遗传型TTR淀粉样变性心肌病,由转甲状腺素蛋白基因突变引起,患者发病年龄较早,为50-60岁左右;另一种为野生型TTR淀粉样变性心肌病,患病率随年龄增长而增加,常发于60岁以上男性。

在中国,ATTR-CM诊断率极低,不足1%。该疾病对患者生理、心理以及生活质量产生严重影响,影响患者个人和家庭生活。在该产品批准之前,患者缺乏针对性的治疗方案,临床中仅能针对症状治疗,帮助患者缓解相应症状,如心衰、房颤等。在极少数情况下,需要进行心脏和肝脏移植。

氯苯唑酸软胶囊是辉瑞今年以来获批的第二款罕见病创新产品。氯苯唑酸软胶囊最早于2012年在欧盟和美国获得孤儿药认证,并于2019年在日本和美国获批,用于治疗ATTR-CM。辉瑞生物制药集团中国区首席运营官吴琨表示,“得益于中国政府‘加快罕见病药物审评审批’的政策和专家的共同努力,时隔仅一年,维万心®在中国获得审批,基本实现了全球同步上市。”

辉瑞生物制药集团代理中国区总裁Pierre Gaudreault表示:“此次氯苯唑酸软胶囊的获批,将填补此前中国在ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白,为ATTR-CM的患者更好地管理病情、延缓疾病进展提供新的选择。”

(责任编辑:孙欢)

网友评论

  • 微信

    因专业而信赖

  • 微博

    微健康,随时随地不随意

  • 手机报

    轻松看健康

×

分享到微信朋友圈