9月24日，在2020年中国临床肿瘤协会(CSCO)学术年会上，基石药业公布了抗肿瘤药物阿泊替尼片中国I/II期桥接研究取得的积极结果。
胃肠道间质瘤(GIST)是发生于胃肠道的软组织肉瘤(肉瘤主要是来自间叶组织的肿瘤)，它起源于胃肠道壁中的Cajal间质细胞，最常见的发生部位是胃和小肠，是一种罕见间叶源性肿瘤。胃肠道间质瘤的每年发病率约为10-20%，无性别差异，好发于40岁以上人群。
阿泊替尼是一种激酶抑制剂，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其以商品名AYVAKIT上市销售，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。
然而该药在中国还未获批，此项桥接研究是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。依据I期剂量爬坡研究的初步结果确定II期临床研究的推荐剂量(RP2D)。
截至数据截止日期2020年3月31日，共计50例中国患者纳入阿泊替尼的安全性评估，8例携带D842V突变的患者以及23例4L+患者疗效可评估，由研究者依据实体瘤疗效评价标准1.1 版 (RECIST)进行疗效评估。
据悉，阿泊替尼在携带PDGFRA D842V 突变的患者中初步显示出了显著的抗肿瘤活性。总体耐受性良好。
北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：“由于现有疗法的获益极为有限，PDGFRA D842V 突变的GIST患者具有高度未满足的治疗需求。阿泊替尼在PDGFRA外显子18突变的中国晚期GIST患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。作为临床医生，我很高兴的看到GIST的治疗进入了精准靶向时代，同时期盼阿泊替尼能早日获批，成为这部分GIST患者新的治疗选择。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴在CSCO会议上公布GIST精准靶向药物阿泊替尼在中国人群中的I/II期初步桥接研究结果。研究显示阿泊替尼在中国患者中耐受性良好，并证明该药对携带 PDGFRA 外显子18 D842V 突变的中国患者具有很强的抗肿瘤活性。我们期待阿泊替尼可以早日造福中国患者。”
网友评论