11月20日，深信生物宣布其mRNA新药IN015获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定，用于治疗罕见遗传病进行性家族性肝内胆汁淤积症，此认定将加速药物临床开发和上市。据人民日报健康客户端记者不完全统计，今年以来，已有8款国产创新药获得FDA孤儿药资格认定。
11月19日，舒泰神公司代表回复投资者提问时提到，公司目前正在开展伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治疗的IIb期临床研究，该药物获得了FDA孤儿药资格认定。此外，九天生物、泽璟制药、上海海和药物、迈威生物在今年均有1款在研药物获得FDA颁发孤儿药资格认定，博安生物有2款获认定。
据了解，“孤儿药认定”是FDA孤儿药产品开发办公室针对符合条件的用于预防、治疗和诊断影响美国人群少于20万的罕见病的药物(包括生物制品)所授予的认定资格。《孤儿药法案》规定，获得孤儿药认定的申请人将获得税收优惠、减免某些临床试验费用、免除NDA/BLA申请费以及药品获批后七年市场独家销售权激励措施。
“孤儿药资格认定是相关部门激励药企针对‘罕见病’去做药物研发的一个激励机制，一旦获得此项认定，在后期的药品审评审批、销售等方面都会有一些优势。”11月21日，清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜告诉人民日报健康客户端记者，只要该药品所对应的疾病发病人群少于20万、符合一定的创新性且能满足未被满足的临床需求，就可以申请孤儿药认定。
获得FDA的孤儿药资格认定，就缩短了罕见病用药的研发周期和审批的时间。中国投资发展促进会大健康产业专委会副主任解奕炯也告诉记者，“尽管目前来看，我国对于孤儿药的研发落后于发达国家，但随着政策的支持、保障以及投入来看，已经取得了一些进展。与此同时，获得FDA的孤儿药资格认定后，可以缩短药品的研发周期和审批时间，但经过特殊认定的药物，往往基于非稳健性实验获批，临床安全性还存在一定的疑问，要客观看待。”
（责编：荆雪涛）
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