据人民日报健康客户端不完全统计，根据处方药使用者付费法案(PDUFA)的预期目标日期，预计12月，美国食品药品监督管理局(FDA)将对4款罕见病药物的批准做出监管决定。
Olezarsen治疗家族性乳糜微粒血症综合征
PDUFA日期：12月19日
Ionis Pharmaceuticals公司此前宣布，美国FDA已接受其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的新药申请并授予优先审评资格，FDA预计在12月19日前完成审评。如若获批，olezarsen将成为美国首个用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征的药物。
家族性乳糜微粒血症综合征是一种导致甘油三酯水平极度升高的遗传病，会引发各种严重的体征和症状，包括急性和潜在致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知问题。FDA已于2024年2月授予该疗法孤儿药资格和突破性疗法认定。
Glepaglutide治疗短肠综合征
PDUFA日期：12月22日
Glepaglutide由Zealand Pharma研发，是一种在研的长效胰高血糖素样肽-2(GLP-2)类似物，该疗法设计用于每周两次的皮下给药，旨在减少或消除短肠综合征患者对肠外支持的需求。美国FDA预计在12月22日前完成审评。
二氮嗪胆碱治疗小胖威利综合征
PDUFA日期：12月27日
目前，FDA正在审查Soleno Therapeutics公司的二氮嗪胆碱缓释剂的新药申请，用于治疗小胖威利综合征(PWS)的成人和4岁及以上儿童的摄食过度。
二氮嗪胆碱缓释剂此前已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并在美国和欧盟获得孤儿药资格。在小胖威利综合征患者中，二氮嗪胆碱有望通过激活下丘脑中三磷酸腺苷敏感的钾通道来减少食欲过盛。
Crinecerfont治疗先天性肾上腺皮质增生症
DUFA日期：12月29日和30日
Crinecerfont是一种口服选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体(CRF1受体)拮抗剂，由Neurocrine Biosciences公司开发，用于治疗21-羟化酶缺乏导致的先天性肾上腺皮质增生症(CAH)。
Neurocrine Biosciences已提交了crinecerfont胶囊剂型和口服剂型的新药申请。FDA已对两项新药申请授予优先审查资格，PDUFA日期分别为12月29日和12月30日。目前，美国尚未批准任何用于先天性肾上腺皮质增生症的非糖皮质激素治疗方法。如果获批，crinecerfont将成为70年来首个治疗先天性肾上腺皮质增生症的新药。
（责编：荆雪涛）
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