11月13日，北海康成宣布，国家药监局已受理CAN103(注射用维拉苷酶β)用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病的新药申请(NDA)。该药目前已被国家药监局药品审评中心(CDE)纳入优先审评。
CAN103是国内本土自主研发并即将进入临床应用的戈谢病酶替代疗法。大多数戈谢病患者为I型和III型，分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。CAN103通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。
CAN103属一类创新药并可完全替代同类进口产品，北海康成预计在2025年将CAN103推向市场，这将是继海芮思和迈芮倍之后北海康成上市的第三个罕见病治疗药物。
（责编：荆雪涛）
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