7月8日，中国科学院动物研究所李伟研究员、周琪研究员团队开发的逆转座子基因工程新技术，首次实现以RNA为媒介的基因精准写入，有望为遗传病、肿瘤等疾病带来更高效、更安全、更低成本的全新治疗方式。相关研究成果发表于《细胞(Cell)》杂志。
在实际医学应用中，DNA媒介面临免疫原性高、在基因组中具有随机整合风险等诸多挑战。相比之下，RNA媒介具有更低的免疫原性、可被非病毒载体有效递送、在细胞内迅速降解，无随机整合风险等特点。“因此，以RNA为媒介的大片段精准写入技术，在安全性、可递送性方面都具有显著的优势。”7月9日，中国科学院动物研究所李伟对科技日报表示。
该研究中，团队基于自然界存在的R2逆转座系统，结合基因组数据挖掘和大分子工程改造等手段，开发了以RNA为媒介进行大片段基因精准写入的R2逆转座子工具。该工具能够在多种哺乳动物细胞中实现大片段基因高效精准整合，成功实现了以RNA为媒介的功能基因在多种哺乳动物基因组的精准写入。
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