5月10日是第二十一个“世界狼疮日”，今年的主题是“让狼疮被更多的人看到”。红斑狼疮是一种自身免疫疾病，全称为系统性红斑狼疮(SLE)，目前医学上尚缺乏可以治愈该病的特效药。
系统性红斑狼疮特效药研发，难在哪儿?
“多年来数不胜数治疗狼疮新药的临床试验均以失败告终，狼疮特效药开发难，难就难在其发病机制复杂，具体病因不明，目前仍认为是遗传、表观遗传、免疫、代谢、雌激素和环境因素等多因素综合作用的结果。”
5月9日，中日友好医院中医风湿病科科主任陶庆文接受人民日报健康客户端记者采访时分析，系统性红斑狼疮呈现出很强的异质性，一百个患者可能有一百种不一样的临床表现，而个体的差异性又进一步加大了特效药物研发的难度。
由于缺乏可治愈的特效药，临床上系统性红斑狼疮的治疗目标依然以缓解、控制为主。北京大学首钢医院风湿免疫科副主任张彦霞介绍，目前系统性红斑狼疮的主要治疗方法有羟氯喹、糖皮质激素、免疫抑制治疗以及生物制剂等。
“针对难治性的红斑狼疮患者，现有的生物制剂可以起到比较好的疗效，传统口服药物复发率60%-70%，生物制剂复发率仅20%-30%，且可以让患者减少对激素的依赖。”张彦霞告诉记者。虽然进入临床试验的药物众多，但截至目前，全球范围内获批可用于系统性红斑狼疮治疗的生物制剂仅三款，分别为贝利尤单抗、泰它西普、阿尼鲁单抗。。
多家药企加紧布局，研发进度如何?
弗若斯特沙利文(企业增长咨询公司)数据显示， 2020年全球系统性红斑狼疮治疗药物市场规模达到16亿美元，预计2025年将达到65亿美元；2021年中国系统性红斑狼疮药物市场规模已增至4亿美元，预计2030年中国系统性红斑狼疮药物市场规模将达到34亿美元。
巨大的未满足需求，吸引了国内数十家药企加码布局，其中不乏恒瑞医药、康诺亚、石药集团、智翔金泰、亚盛医药、诺诚健华等上市药企。不过，据人民日报健康客户端记者梳理发现，目前国内的系统性红斑狼疮治疗药物开发大多数仍处于早期临床阶段，进展较快的是智翔金泰GR1603和诺诚健华旗下BTK抑制剂奥布替尼。
智翔金泰GR1603是国内企业首家进入临床试验阶段的抗IFNAR1抗体药物，据企业年报披露，GR1603目前已经进入II 期临床试验阶段。BTK抑制剂奥布替尼则已在中国内地启动覆盖更大患者群的IIb期试验并正在招募患者，预计于2024年上半年完成患者入组，并于2024年底完成中期分析。
此外， CAR-T赛道也因为展示出了治疗系统性红斑狼疮的潜能而备受国内生物药企关注。“个性化的基因治疗、细胞免疫治疗是系统性红斑狼疮特效药研发的一个重要趋势和方向，但对于CAR-T细胞疗法对于系统性红斑狼疮患者的长期疗效和安全性还需要进一步研究，该疗法的可行性也还需在临床上进一步验证。”陶庆文说。
（责编：荆雪涛）
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