5月7日，北京同仁医院启动了青光眼基因编辑治疗的研究者发起临床试验(IIT)，“BD113青光眼体内基因编辑治疗”项目启动。该研究是由北京同仁医院王宁利团队与上海交通大学蔡宇伽团队共同研发，上海本导基因协作开展。
5月7日，“BD113青光眼体内基因编辑治疗”临床试验项目启动
目前眼科基因治疗已用于各种遗传性视网膜疾病。王宁利表示，“针对遗传性青光眼，尚无相关基因治疗临床应用，主要原因是针对小梁网组织尚无安全可靠的载体。”项目执行者、北京眼科研究所滕羽菲介绍：通过探索不同递送载体对小梁网组织的效率，对变异基因进行敲除，以达到根除病因的目的。
对此，王宁利团队构建了基因变异小鼠模型，模拟人体突变病程；上海交通大学系统生物学系蔡宇伽研究员开发了基于原创性基因递送工具类病毒VLP的瞬时CRISPR/Cas9基因编辑技术，解决了体内基因编辑在临床运用上的瓶颈。
双方研究团队共同研发了针对遗传性青光眼基因瞬时编辑疗法，临床试验前研究结果显示该疗法安全性良好，本项研究结果作为有利证据，将支持本产品注册临床研究的申请和执行。作为协作开展临床研究的本导基因技术有限公司，拟纳入6名患者，随访期1年。
在研究预期的潜在获益方面，滕羽菲介绍，“CRISPR/Cas9基因编辑技术能够精确地定位并修复或删除突变MYOC基因，根本上解除病因，从而有望降低或消除原发性开角型青光眼的发病风险。”
在提到未来技术应用前景时，王宁利认为：“该疗法可达到一次给药，长期稳定降低眼压的可能性。”该项目的启动解决了青光眼基因治疗的难题，拓展了我国自主研发的新型类病毒载体的临床应用范围，为青光眼长期持久治疗带来新策略。
（责编：荆雪涛）
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