2024年第一季度国家药品监督管理局共批准了20款新药(包括化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，不含疫苗、中药和诊断类等产品)。其中包括了6款1类新药，来自科济药业、科州制药、恒瑞医药、惠升生物、罗氏、卫材/渤健。
抗肿瘤和精神/神经系适应症占比最多
从治疗领域来看，抗肿瘤和精神/神经系适应症占比最多。抗肿瘤领域涵盖了乳腺癌、胰腺癌、骨髓瘤、黑色素瘤；罕见病领域涵盖威尔逊病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症。同时，阿尔茨海默病、偏头痛等神经系统疾病也迎来多款新疗法。
一季度获批抗肿瘤和精神/神经系药物中，有三款1类新药备受关注。分别为泽沃基奥仑赛注射液、妥拉美替尼和仑卡奈单抗。妥拉美替尼胶囊是国产首款 MEK 抑制剂，也是全球首个获批针对NRAS突变晚期黑色素瘤适应症的靶向药物。
科济药业研发的泽沃基奥仑赛注射液是一种针对B细胞成熟(BCMA)抗原的自体CAR-T产品，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。值得一提的是，泽沃基奥仑赛是国内上市的第五款CAR-T细胞产品，同时也是第二款靶向BCMA的CAR-T产品。
仑卡奈单抗是一款抗淀粉样蛋白原纤维抗体，适应症为早期阿尔茨海默病，该药的Ⅲ期临床证据证实，其能够延缓阿尔茨海默病疾病进展。2023年7月6日，美国FDA宣布将阿尔茨海默病疗法仑卡奈单抗转为传统批准，成为20年来美国FDA首次完全批准的一款阿尔茨海默病药物，优势在于实现阿尔茨海默病“对因治疗”。
优先审评加速罕见病新药获批
在今年第一季度获批的新药中，有3款为罕见病新药，均是通过优先审评程序获批。
其中，可伐利单抗是一款人源化抗补体蛋白C5单克隆抗体，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年患者。值得一提的是，本次获批是该药品在全球所有国家中的首次获批，也是罗氏第一次在中国市场实现一款创新药的全球首发。
除此之外，第一季度还有两款威尔逊病新药获批，分别是醋酸锌片和盐酸曲恩汀片。2月19日，江苏诺贝仁医药有限公司的醋酸锌片获批上市，将用于罕见病威尔逊氏症的治疗；而就在一个多月前的1月5日，另一款用于肝豆状核变性的针对性治疗药物盐酸曲恩汀片获批上市。
（责编：荆雪涛）
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