(人民日报健康客户端徐诗瑜 王圆)“由于罕见病患病人群的特殊性，在临床诊疗中常面临无药可医的窘境，而在有限的治疗药物中，又由于说明书更新的滞后性或‘老药新用’的临床实践，使罕见病治疗中超说明书用药相较一般药品更广泛。”2月25日，《罕见病超药品说明书用药专家共识(血液系统·2024年版)》起草专家组成员、南方医科大学南方医院主任药师李亦蕾在接受人民日报健康客户端记者采访时表示。
2月22日，广东省药学会发布了《罕见病超药品说明书用药专家共识 (血液系统·2024 年版) 》，规范血液系统罕见病超药品说明书用药的管理，这也是该领域国内首部临床应用参考性共识文件。
该共识涵盖了第一批与第二批罕见病目录中12种血液系统罕见病共43种治疗药物。“此次共识为用药可及性尚未突破‘最后一公里’的罕见病患者提供了更多选择，甚至达到从‘无药’到‘有药’、从‘不可治’到‘可治’的跨越。”共识起草组成员、南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞举例称，对于血友病患者，现有人凝血因子Ⅷ国内批准的说明书仅有一般替代治疗的适应症和剂量推荐，并无对于伴抑制物产生患者的相关适应症和用法用量。此次共识纳入了该类药物在血友病患者的替代治疗中，在凝血因子Ⅷ抑制物免疫耐受治疗的超适应症内容，及对于先天性与获得性血友病患者低滴度FⅧ抑制物的大剂量止血治疗的超用法用量内容，这些内容均为国内外权威指南推荐的有效治疗方案。
事实上，在最新版《医师法》第二十九条中已明确提及超说明书用药问题，使得超说明书用药有法可依。不过，针对罕见病的循证证据局限于病例少、临床研究较难开展等因素，李亦蕾介绍，在此次专家共识的遴选入选规则中，依据广东省药学会超说明书用药循证评价规范，结合罕见病治疗的特殊性，对循证证据等级进行了调整，将Micromedex证据等级C级或以上、国内主流指南或共识收录的治疗用药也纳入遴选评价。
“罕见病超说明书用药需要多方共同努力与配合。”李亦蕾表示，此次共识的发布，为规范血液系统罕见病超药品说明书用药管理、协助医疗机构制定罕见病药品超说明书目录、促进临床合理用药、满足罕见病患者诊疗需求等多方面作出了有益的尝试，为探索建立罕见病超说明书用药评价与管理体系作出了积极努力。
（责编：荆雪涛）
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