(记者 谷雨微)2月23日，武田中国宣布，其消化领域产品注射用替度格鲁肽在国内获批，用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽成为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。
短肠综合征是一种患病率较低的罕见病，因先天性短肠或各种原因导致小肠被大部分切除后，肠道有效吸收面积显著减少所致，严重影响患儿正常生长需求。
“我之前接诊的一例患儿离不开输液袋，每天有16小时需要输注静脉营养，但长时间静脉输入营养液容易导致各种并发症的发生，给患儿造成巨大的疾病负担。”上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科蔡威教授告诉人民日报健康客户端记者，“替度格鲁肽作为一款肠康复治疗药物，其治疗优势是可应用于内科治疗，不需要外科手术干预，就能改善肠道吸收功能，帮助患者减少甚至摆脱肠外营养支持。”
蔡威教授(右二)与中国首例在海南博鳌接受替度鲁肽治疗的短肠综合征患儿。上海交通大学医学院附属新华医院 图
武田研发全球副总裁、亚太研发中心负责人王璘博士表示：“目前短肠综合征患病率极低，但发病趋势呈逐年上升，注射用替度格鲁肽为填补该领域在中国长期没有可用治疗药物的空白。”
3期临床研究结果显示，替度格鲁肽治疗24周后，63%的成人患者肠外营养支持需求量下降≥20%，69%的儿童患者肠外营养支持需求量下降≥20%，12%的儿童患者完全脱离肠外营养支持。
蔡威教授提到，“替度格鲁肽已通过先行先试政策落地海南博鳌，目前已经有5名患儿用上了替度格鲁肽，其中2例患儿已经脱离了静脉营养，其他患儿静脉营养的用量也在逐步减少，我们看到这个药物的确为患者带来了希望，提高患者的生活质量。”
“这款药物虽然已经在国内获批，但药价还是非常昂贵，三个月的医疗费用将近40万元，很多家庭难以承受。在药物获批之后，我最为关注的是这款药物如何使用得更科学、更规范，筛选合适的患者来接受治疗，尽可能让药物100%有效。因此，药物获批只是第一步，未来如何根据中国患者的疾病特点和实际的支付能力情况，提出中国的治疗方案，惠及更多短肠综合征患者，是我们要进一步努力的方向。”蔡威教授向人民日报健康客户端记者表示。
目前，替度格鲁肽已经准入山西省、江苏省苏州市和无锡市、甘肃省兰州市以及河北省五个省级或地市惠民保的海外特药目录，被保险人在海南博鳌乐城指定医疗机构用药接受治疗可申请理赔，从而降低用药患者的经济负担。
（责编：荆雪涛）
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