10月13日，瑞士Santhera制药宣布，其用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的创新疗法Agamree(vamorolone)，获得欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的上市批准推荐，用于治疗4岁及以上的DMD患者。
Vamorolone的作用机制。Santhera公司官网 图
这次申请递交主要基于来自VISION-DMD关键临床2b期试验的积极结果，分析显示，使用vamorolone治疗的男性患者平均保持了类似的生长发育，而使用强的松治疗的患者平均经历了生长发育迟缓。在24周后从强的松转为vamorolone的患者，在研究的剩余时间里，平均身高能够恢复增长。
与皮质类固醇不同，经过48周的临床研究治疗后，骨生物标志物检测显示，vamorolone不会导致骨代谢的降低，而脊柱骨矿物质含量经双能X射线吸收仪(DXA)检查也未发现明显降低。
欧盟委员会预计将在CHMP的积极意见后大约两个月内做出上市许可决定。如果获得批准，vamorolone将是首个也是唯一得到欧洲药品管理局(EMA)完全批准用于治疗杜氏肌营养不良症的药品。
（责编：孙宝光）
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