8月28日，联拓生物宣布，mavacamten(玛伐凯泰)治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病患者的EXPLORER-CN III期临床试验数据在2023年欧洲心脏病学会年会上公布，并同步发表于《JAMA Cardiology》。
EXPLORER-CN III期临床试验数据发表于《JAMA Cardiology》
肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。肥厚型心肌病显著影响患者的生活质量，目前缺乏有效的治疗方案，临床上急需创新药物。
联拓此前公布了EXPLORER-CN研究的顶线数据，该研究达到了主要终点，且在所有次要终点方面mavacamten均显示出改善，包括左心室流出道梗阻、临床症状和健康状况。在2023年欧洲心脏病学会年会上公布并发表在《JAMA Cardiology》上的研究结果进一步提供了mavacamten治疗获益的丰富证据。
北京协和医院心内科主任医师、国际医疗部副主任田庄教授表示：“EXPLORER-CN研究证实了mavacamten对梗阻性肥厚型心肌病具有广泛的治疗效果。mavacamten在左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面均显示出改善，有望成为对中国梗阻性肥厚型心肌病患者有重要意义的全新治疗选择。”
mavacamten是首个且目前唯一获得美国FDA批准的心肌肌球蛋白抑制剂，除在美国外，该药也在澳大利亚、加拿大和巴西获得了监管部门的上市批准。
2023年4月，mavacamten用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病成人患者的新药上市申请(NDA)已被国家药监局受理，并被纳入优先审评。
联拓生物首席科学顾问兼普药开发负责人、英国皇家内科医学院院士Michael Humphries博士表示：“mavacamten是中国第一个针对梗阻性肥厚型心肌病潜在病理生理机制所开发的药物。EXPLORER-CN研究表明，该药物已确立的治疗获益也同样适用于中国患者。期待mavacamten能在明年获批上市，为中国梗阻性肥厚型心肌病患者带来福音。”
（责编：孙欢）
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