5月8日，阿斯利康宣布，硫酸氢司美替尼胶囊(商品名：科赛优®)在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。
中山大学肿瘤防治中心教授、神经外科创科主任陈忠平介绍：“I型神经纤维瘤病是一种罕见的常染色体显性遗传病，其中约一半患者可能为丛状神经纤维瘤，会引起疼痛、神经功能障碍、骨骼畸形，严重时可危及生命。由于大多数患者不可手术，或手术风险大且复发率高，I型神经纤维瘤病的药物治疗需求非常迫切。作为中国首个且目前唯一获批的I型神经纤维瘤病治疗药物，司美替尼MEK靶向抑制的创新机制可以帮助控制瘤体体积，延缓疾病进展，是I型神经纤维瘤病药物治疗从0到1的突破。”
上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示：“作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病，I型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知，但由于症状是逐渐出现并且非常复杂，患者长期处于易误诊漏诊及缺乏药物治疗的局面。司美替尼的获批不仅为患儿提供了改变生命轨迹的治疗选择，也促进I型神经纤维瘤病的诊疗理念发生了转变。”
“由于在儿童及青少年期丛状神经纤维瘤进行性快速增长，会对I型神经纤维瘤病患儿身心健康和日常生活带来严重挑战，因此早期干预至关重要”，上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科主任袁晓军谈到，“司美替尼的出现不但让无法进行手术的患者得到治疗，还能减少瘤体体积，帮助患者减轻心理负担及社会压力”。
司美替尼可阻断参与促进细胞生长的特定酶(MEK1和MEK2)。在I型神经纤维瘤病中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断特定酶，司美替尼可减缓病情。司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国获得批准，并在全世界多个国家和地区被认定为“孤儿药”。
参考文献：
①Koselugo (selumetinib) Chinese prescribing information; 2023.
②Gross AM, et al. Selumetinib in children with inoperable plexiform neurofibromas. N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442. doi: 10.1056/NEJMoa1912735.
（责编：周欣雨）
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