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世界血友病日|血友病需个体化预防治疗和积极的家庭治疗

2023-04-17 11:49:01来源:人民日报健康客户端|分享|扫描到手机
阅读提要:4月17日是“世界血友病日”,人民日报健康客户端查疾病推出疾病百科血友病特别策划版,邀请北京儿童医院血液二科主任吴润晖担任审核专家,呼吁关注血友病的日常预防治疗、家庭治疗,降低致残率。

4月17日是“世界血友病日”,人民日报健康客户端查疾病推出疾病百科血友病特别策划版,邀请北京儿童医院血液二科主任吴润晖担任审核专家,呼吁关注血友病的日常预防治疗、家庭治疗,降低致残率。

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血友病首发症状多为关节疼痛

血友病是一种遗传性出血疾病。凝血因子基因突变导致患者缺乏凝血因子Ⅷ、凝血因子Ⅸ。这两种凝血因子发挥止血作用的位置为人体的深部组织,例如关节、肌肉、消化道、颅内。血友病患者的消化道、颅内出血,临床称之为致死性出血。

重型血友病A的患者常出现这种致死性出血。吴润晖解释,在跑跳等运动后,人体的关节和肌肉会出现轻微的出血。但对于凝血功能异常的血友病患者,关节的出血会胀满关节腔,不断增大的关节腔内压力将破损血管压制住才能止血。因此,血友病多以关节疼痛为首发症状。反复关节出血可导致患者逐渐出现关节病变,导致关节活动障碍而致残。

预防治疗是主要的治疗方式之一

目前血友病的治疗方式是“替代治疗”,即通过注射含有患者缺乏的基因重组凝血因子制剂或血源性凝血因子制剂,将患者的凝血因子水平提高到需要的水平,吴润晖形象的称之为“缺啥补啥”。在无出血时进行规律的替代治疗,属于“预防治疗”,其目的是阻止出血,从而最大限度避免致死致残性出血、保护其关节功能。而患者在出血后会及时给予足量的凝血因子制剂,属于“按需治疗”。吴润晖强调,出血后的按需治疗属于抢救、挽救性治疗。只有预防治疗才能真正预防致死、致残性出血的发生。患者一旦确诊,建议立即启动预防治疗,特别是重型血友病患者。

医保与药品供应条件改善,预防治疗趋向个体化

关于预防治疗需要的凝血因子剂量,国际上没有统一的标准方案。《血友病治疗中国指南(2020年版)》指出,当时我国普遍采用的是低剂量方案。国外则用大剂量、中剂量、升阶梯方案。

“现在我们既不提倡低剂量预防治疗,也不提倡国外的足量预防治疗,我们提倡个体化的预防治疗,就是根据患者关节、活动、合并症、居住环境等多维度的需要来制定方案,这样既能提高治疗效果,又能够节省不必要的治疗费用”吴润晖说。

我国的血友病治疗从小剂量预防治疗开始推行,到探索出个性化的预防治疗方案,这反映出我国医疗保险和药品供应条件的改善——药品有的选、用得起。

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据人民日报健康客户端寻好药板块梳理,2008年后,各种重组凝血因子陆续进入中国市场;2012年,国家推出城乡居民大病保险,血友病被列为新农合大病保障范畴;2017年,《国家基本医疗保险药品目录》将重组人凝血因子Ⅷ的使用纳入了医保范围,要求限用于儿童甲型血友病、成人甲型血友病限出血时使用。

“以60公斤的儿童为例,使用低剂量预防治疗。在过去自费且药物品种较少的情况下,每年的药品费用约为12万至30万。目前在北京,这样的患儿进行预防治疗,医疗保险基本全覆盖。”吴润晖解释到。

预防治疗的落地关键是家庭治疗

作为一种终生的治疗方式,让患者频繁进行院内治疗是不现实的,因此预防治疗的关键是家庭治疗。国家卫健委发布的《儿童血友病诊疗规范(2019年版)》指出,家庭治疗可让患儿立即获得凝血因子,得到最便捷最及时的治疗。但家庭治疗只有在患儿及其家长得到充分的教育和培训后才可进行,而且必须要在国家认证的血友病中心的多学科关怀团队严密的监控和指导下施行。吴润晖透露,血友病中心包括综合管理中心、诊疗中心、治疗中心,将对患者及其家属进行注射培训、日常监护、治疗方案指导。

“希望血友病医疗团队、患者及其家庭能够紧密地团结在一起,秉持着同一个目标,为了血友病患者的健康生活一起努力。”吴润晖说。

 

(责编:孙宝光)

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