(健康时报记者 谭琪欣)3月31日，中国国家药监局药品审评中心发布了《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》，明确提出鼓励研究和创制新药、儿童用药、罕见病用药创新研发进程，加快创新药品种审评审批速度。从审评时长来看，规范明确品种审评时限同优先审评品种时限为130日。
“长期以来，受制于研发高、风险大等客观因素影响，我国药企研发、仿制和生产罕见病药物的积极性不高。相信这一政策的落地，一定会进一步加快我国罕见病药物研发上市的进程，推动国内药企加大对罕见病药的投入和创新。”4月8日，全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康接受人民日报健康客户端记者采访时表示。
审评时限缩短至130 日，为罕见病研发药企注入“强心剂”
人民日报健康客户端记者关注到，规范针对用于治疗罕见病的创新药、儿童专用创新药以及纳入突破性治疗药物上市申请的审评时限、工作流程等多方面均进行了详细的规定。
从审评时长来看，规范明确品种审评时限同优先审评品种时限为130日，按照单独序列管理。而据西南证券此前发布的研究报告显示， 2019-2021 年期间，我国孤儿药平均审评时长为 12 个月左右。
在工作流程方面，规范提出，申请人可在关键性临床试验阶段前根据沟通交流目的提出单专业或多专业的沟通交流申请，药审中心与申请人就提出的咨询问题进行沟通交流，同时基于已有研究资料并结合咨询问题，对下一步研究方案提出意见或者建议。
业内普遍认为，创新药的研发过程“九死一生”，一款新药从“无”到“有”平均需要十年之久，最终能否面世往往影响药企和患者的命运。在李林康眼里，罕见病药物尤其如此。
“《第一批罕见病目录》收录的 121 种罕见病中，只有36种疾病在我国有治疗药物上市。一款罕见病新药早一天或者晚一天上市，对于无药可治的罕见病患者而言，就是生与死的距离。”李林康告诉记者，此外，由于罕见病患者人数过少，临床研究入组困难，完成注册前临床研究的研发周期长，投入成本高，导致长期以来企业对罕见病药物在国内上市后能否收回研发注册成本存在很大顾虑，而早一天上市就意味着能早一日获得回报，从这个角度，加快罕见病新药审评审批流程就像给企业注入“强心剂”。
利好新政频出，专家呼吁进一步完善罕见病药物创新生态圈
事实上，国家为了鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产，近年来相继出台了一系列鼓励政策。
2022年4月，国务院印发《“十四五”国民健康规划》，其中明确提出，对符合要求的创新药、临床急需的短缺药品和医疗器械、罕见病治疗药品等，加快审评审批。
2022年5月发布的《中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》首次将罕见病药物的市场独占期写进法规，同时明确支持药品上市许可持有人开展罕见病药品研制，鼓励开展已上市药品针对罕见病的新适应症开发，对临床急需的罕见病药品予以优先审评审批。
“为了进一步完善罕见病保障体系，第二批罕见病目录的增补筹备工作也在紧张进行中，预计今年内能推出，希望有更多罕见病进入目录。同时，也期待未来我国能在罕见病药物基础研究、临床试验、上市注册、审评审批等方面给予科研机构、企业一定的政策激励。如增加科研经费支持、降低药品引进成本、建立市场独占期制度、合理提高罕见病药品医保占比等，为建设罕见病药物创新生态圈创造更好的条件。”李林康表示。
（责编：刘予欣）
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