(人民日报健康客户端记者 徐诗瑜)3月1日，新版国家医保药品目录落地。此次国家医保目录新增111个药品，包括慢性病、抗肿瘤、罕见病，以及新冠治疗药等领域的药品，谈判和竞价新准入的药品价格平均降幅达60.1%。
对于正在和疾病作斗争的患者及其背后的家庭来说，新版医保目录的落地无疑为他们减轻了负担。多位长期从事临床工作的专家告诉人民日报健康客户端记者，更多药物纳入到医保目录中，为整个病种和相应的药物研究释放了积极的信号。在医保目录的落地执行之下，每一个小的生命群体都未被放弃。
山东大学附属儿童医院儿童康复中心，医务工作者帮助脊髓性肌萎缩症患儿进行康复训练。齐鲁晚报记者焦守广 摄
利司扑兰由6.38万元每瓶降至3780元每瓶，为罕见病患儿家庭大大减负
莉莉(化名)在2月25日被确诊为SMA(脊髓性肌萎缩症)。
三个月大时，莉莉的头竖不起来，四肢活动也少。父母带着她到附近的医院就诊，考虑为“发育迟缓”，在当地给予康复干预治疗。但治疗几个月后，爸爸妈妈感觉效果并不怎么明显，襁褓中的莉莉不只是发育迟缓这么简单。抱她的时候，整个身子感觉软塌塌的，哭声也比较小，躺着的时候四肢的动作越来越少。
为了明确病因，爸爸妈妈在莉莉六个多月时带她前往山东大学附属儿童医院康复科主任黄艳处就诊。通过仔细的询问病史、查体，完善了肌电图、肌酶等检查，初步诊断为脊髓性肌萎缩症。通过加急的基因检测验证，莉莉最终被确诊为SMA Ⅰ型。
SMA是一种罕见的危及全身多系统的进行性神经疾病，临床特点主要表现为肌无力和肌萎缩，分为0、Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ五种类型。其中，Ⅰ型在生后6个月以内发病，如果没有及时治疗的话，疾病会影响到患儿的呼吸功能，绝大多数Ⅰ型的孩子很难活过两岁。
而针对SMA的口服药物利司扑兰，在我国的零售价高达6.38万元每瓶。这对任何家庭都是一笔不小的负担。不过，“用药贵”的困境正在逐步被打破。3月1日起实施的新版医保目录显示，利司扑兰的价格已经降到每瓶3780元。
“在新版医保目录落地之前，山东地区通过慈善援助、地方惠民保报销后，服用利司扑兰SMA的患儿家庭每年需要花费10万-18万元。这次医保目录落地之后，仍然可以通过大病医保、地方惠民保再次报销，最终每年的花费只需要3万-5万元了。”黄艳向人民日报健康客户端记者介绍，莉莉是首批利司扑兰纳入新版医保目录的用药者，早期的修正治疗药物介入后配合规范的康复治疗，能够帮助莉莉最大程度恢复运动功能。
维奈克拉片纳入新版医保目录，实现医保无AML靶向治疗药物“零的突破”
浙江大学医学院附属第一医院血液科执行主任佟红艳(右一)为病人诊疗。受访者供图
“我们都没想到维奈克拉片能够纳入到新版医保目录。太快了！从药品上市到纳入医保才用了2年多的时间。药品价格降幅很大，从过去的每个月自费40000余元到如今医保后的3000元左右，很多患者都能负担得起了！”浙江大学医学院附属第一医院血液科执行主任佟红艳在接受人民日报健康客户端记者采访时仍难掩激动。
维奈克拉片此次纳入新版医保目录后，实现了医保无急性髓系白血病(AML)靶向治疗药物的“零的突破”。从引进、上市到医保落地，只花费了不到30个月的时间。2016年4月，维奈克拉首次在美国上市，用于治疗慢性淋巴细胞白血病、小细胞淋巴瘤、急性髓系白血病。2020年12月，维奈克拉片获得国家药监局批准进口，联合阿扎胞苷用于不耐受强诱导化疗的急性髓系白血病，是我国首个获批的Bcl-2抑制剂。
维奈克拉片的背后是无数个“我不是药神”的故事。浙江大学医学院附属第一医院血液科的病房里，确诊为AML的大多是已步入老年不适合强化疗的患者。在整个疾病治疗过程中，患者都需要服用维奈克拉片。
药物背后是沉重的费用负担。单单维奈克拉一种药物，每月花费40000余元，一年就需要花费近50万元。如果持续使用，很多病人都用不起。迫于无奈，不少病人自行购买无法保证质量的所谓“仿制药”。“我不是药神”背后，其实是无数患者在高昂的药物价格和无法掌控的病魔中的纠结、周旋、抗争。
对于六十多岁身体虚弱患者林彭森(化名)来说，2月25日拿到AML确诊单的时候，他几乎想要放弃。在这样的年纪确诊急性白血病，林彭森首先担心的是给整个家庭带来的负担。但医生的话立刻打消了他的念头。
“维奈克拉片联合阿扎胞苷是适合老年AML患者非常好的方案，对于不适合做联合化疗的患者来说，这个方案是首先推荐的。”佟红艳介绍，根据浙大一院血液科临床经验，老年不适合强化疗的AML患者一线接受维奈克拉片联合阿扎胞苷方案，完全缓解率达70%左右。他们还尝试了很多组合性的研究方案，将维奈克拉片联合标准化疗用于年轻AML患者，完全缓解率从过去的70%提升到90%左右。除此之外，对于骨髓瘤、淋巴瘤等血液病肿瘤，这款靶向药都能起作用。
医保目录纳入后的降价使得大部分患者可以选择使用维奈克拉片，价格不再是首先考虑的因素。“药物很好，但更重要的是可及性。”佟红艳表示，服用维奈克拉片的中位持续缓解期是15个月左右，对于大多数患者来说，将节约近60万的治疗费用，更重要的是，还提高了患者的生活质量。
每一个生命都未被放弃，医保目录背后体现着“健康共富”
“SMA只是罕见病的一个代表，任何罕见病从人数上看都是一小部分。越来越多罕见病药物纳入医保目录，不但做到了‘有药可治’，而且实现了‘有药可选’，从侧面反映出我国整体的经济实力增强了，因而有能力去关注到这一小部分的群体。”黄艳感叹，目前仍有很多的罕见病缺乏特异性的药物治疗，在未来，也希望越来越多的小群体能够被关注到，每一个生命都不会被放弃。
据中国药学会发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》，自2018年以来，医保药品在医疗机构药品使用占比逐年上升，主导地位进一步巩固，临床用药合理性得到积极改善。同时，创新药进入医保速度明显加快，常用药品价格水平显著下降，重大疾病和特殊人群用药保障水平大幅提升，显著降低了群众用药负担。
在佟红艳看来，维奈克拉片纳入新版医保目录也能体现出我国经济实力越来越雄厚，看病越来越有保障。在迈向现代化的道路上，人民健康是重要基石，未来将朝向“健康共富”快速发展。
此次医保目录的新增药品绝大多数是5年内上市的新药，其中包括23个2022年新上市的药品。从治疗领域来看，7个罕见病用药、22个儿童用药、两个新冠治疗用药等被成功纳入目录，精准提高重点领域保障能力。调整后，新版国家医保药品目录内药品总数达到2967种，其中西药1586种，中成药1381种；中药饮片未作调整，仍为892种。
林彭森赶上了新版医保目录的快车。经过一段时间的用药后，通过药物改善获得符合移植的条件，他将进一步接受造血干细胞移植手术，争取达到疾病的治愈。步入老年，他仍是被整个医疗系统照拂的一份子。
3月1日，莉莉顺利服用了降价后的利司扑兰。她的生命才刚刚开始，爸爸妈妈期盼着，她能够像其他孩子一样奔跑、跳动，活泼地挥动双臂，自由地迈向未来。
（责编：周欣雨）
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