(人民日报健康客户端 记者 孔天骄)1月18日，国家医保局公布2022年国家医保药品目录调整情况。继诺西那生钠注射液经“灵魂砍价”进医保后，第二款用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的高值药物——利司扑兰口服溶液用散通过谈判被纳入医保。
“这款药可以说是第二款治疗脊髓性肌萎缩症进入医保的药。近两年来，我们家属见证了罕见病脊髓型肌萎缩症从无药可用，到有药可用，再到有药可选的变化。”1月19日，湖北省襄阳市邢冰(化名)的孩子同样患有脊髓性肌萎缩症，她告诉人民日报健康客户端，根据医生建议，可以在两种医保药之间做出选择。
医保现场，央视截图
2021年3月时，邢冰曾告诉人民日报健康客户端记者：“听说有了70万一针的药可以治疗，但是，我们买不起呀，我们只能熬一天算一天。最让我痛心无奈的是，我明知道有药可以给孩子治，但没有钱，用不起。”
2021年12月，经过那场大家熟知的“灵魂砍价”，用于治疗SMA的精准靶向治疗药物诺西那生钠通过谈判降价进入医保目录，药物价格从最初的近70万元/针降至3.3万元/针，让SMA患者从目录内无药可用变成有药可用。在2022年1月时，邢冰告诉健康时报记者：“我终于可以给孩子用得起药了。”
而如今，另一款上市价63800元的罕见病口服药利司扑兰口服溶液用散最终谈到3780元，医保谈判现场再现“灵魂砍价”，这让罕见病患者从有药可用变成有药可选。邢冰告诉人民日报健康客户端记者：“现在，治疗SMA的两款药都进入医保了，我们也可以根据医生建议有所选择了。”
躺在床上不能直立的患儿。受访者供图
脊髓肌萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，中国产前诊断杂志《脊髓肌肉萎缩症分子诊断与携带者筛查研究进展》给出的数据显示，新生儿发病率约为1/6000-1/10000，也就是说每10000名新生儿中就有一人受此影响。2018年，SMA被纳入国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
据国家药监局，利司扑兰口服溶液为1类创新药，2021年6月17日获批于我国上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)。根据山东省药械采购平台显示，此前利司扑兰口服溶液用散的价格从6.38万元/瓶降至1.45万元/瓶。经过2022年国家医保谈判，利司扑兰口服溶液以3780元的价格进入医保目录，患者的用药成本将降低73.9%。
1月18日，国家医保局公布国家医保药品目录调整情况和新版目录，7款罕见病用药被纳入新目录，视神经脊髓炎、多发硬化等罕见病都有新治疗药纳入目录，目前，我国医保目录包含52种罕见病用药，覆盖27种罕见病。邢冰告诉记者：“我们希望能尽快用上进入医保的药，期待使用之后的效果。”
（责编：李宁）
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