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FDA批准胃肠道间质瘤新药物,晚期耐药患者告别无药可用

2020-06-01 21:06:16来源:健康时报网|分享|扫描到手机

(健康时报记者 寇晓雯)5月,美国食品药品监督管理局(FDA)宣布批准瑞普替尼新药上市申请,用于治疗接受过包括伊马替尼在内的3种或更多种激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤成年患者。

胃肠道间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤,占胃肠道恶性肿瘤的1-3%,年发病率约为10-15/100万,中国每年发病人数约为2-3万例。大部分的胃肠道间质瘤由一系列突变驱动,其中最常见原发突变的为KIT激酶突变和PDGFRα激酶突变。目前的治疗无法抑制造成耐药及疾病进展的原发和继发的广谱突变。

术后复发转移患者亟需靶向治疗

北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授说,“目前,胃肠道间质瘤唯一的根治手段还是手术,但是如果术后发生了复发、转移,就需要进行靶向治疗。”中国临床肿瘤学会胃肠间质瘤专家委员会主任委员、北京大学人民医院胃肠外科主任叶颖江教授指出,“在胃肠道间质瘤的外科手术中,根据有恶性程度分四类,极低度恶性、低度恶性、中度恶性、高度恶性,其中,高度恶性的患者术后复发风险超过80%。”

“靶向治疗药物中,靶向治疗里面最典型的就是伊马替尼,患者在用药两年半左右容易出现耐药,而二线和三线药物控制的时间都相对较短,大概在6-7个月。”沈琳教授说,“此前对于一二三线治疗出现耐药的患者没有更多的治疗选择,患者会出现出血、贫血、梗阻甚至破裂出血等危急的情况。临床亟需新的后线药物,以有效治疗这类患者,进一步延长患者的生存期,改善生活质量。”此次获批也标志着瑞普替尼由此成为胃肠道间质瘤领域首个获批的四线治疗药物,为胃肠道间质瘤患者建立了新的治疗标准。

双重机制更好地克服耐药问题

作为胃肠道间质瘤领域首个获批的四线治疗药物,瑞普替尼是专门针对胃肠道间质瘤发病机制所研发的一种既广谱又精准的激酶抑制剂。与其他TKI对不同位点KIT基因抑制存在显著差异不同,瑞普替尼可以直接靶向KIT蛋白开关口袋,从而阻断活化环与开关口袋相互作用,使其可强效抑制广泛的KIT和PDGFRα激酶的不同突变形式,包括继发性耐药突变和难治性原发突变,为患者带来更多临床获益。

国际多中心Ⅲ期临床研究INVICTUS研究表明:与安慰剂对照组相比,瑞普替尼使患者的中位总生存期从6.6月延长至15.1个月,并且可显著降低经过多线治疗的胃肠道间质瘤患者疾病进展风险和死亡风险;不良反应的发生率也较低。

“既往在发生多药耐药以后,患者的后续治疗是非常困难的。瑞普替尼的双重作用机制,可以很好地克服多种机制引起的继发耐药,发挥更长的治疗作用。”叶颖江教授说,“瑞普替尼的获批标志着胃肠道间质瘤精准靶向治疗新时代的到来。”

有望进入二线治疗方案

此次获批胃肠道间质瘤四线治疗并非瑞普替尼的终点。瑞普替尼治疗接受伊马替尼治疗后晚期胃肠道间质瘤患者的全球Ⅲ期 INTRIGUE研究也正在进行中,该研究旨在对比瑞普替尼与舒尼替尼作为二线治疗方案在胃肠道间质瘤患者中的疗效,也有中国患者加入该研究。未来瑞普替尼的治疗范围有望向二线治疗持续推进。

沈琳教授说,“瑞普替尼在FDA的获批对于患者和医生而言都是极好的消息,医生有了更多的治疗手段和炮弹,根据对于它目前的认知和初步的一些临床研究的结果,我们对二线治疗也是充满期待的。希望我们国内的患者也能尽快用上这款创新靶向药。”

(责任编辑:荆雪涛)

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