近日，药明生物合作伙伴北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β(商品名：戈芮宁)获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，也是目前覆盖适应症广泛的戈谢病治疗产品。
戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)作为戈谢病的标准治疗方案，经过30年的临床应用，在改善患者的主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效。北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群表示，得益于药明生物等合作伙伴的共同努力，戈芮宁利用平台化技术将大大降低开发成本，让患者用得上、用得起安全、有效的国产酶替代药物。
截至2024年底，药明生物平台已支持21个罕见病相关项目。公司已成功赋能3款罕见病药物获批上市，其中还包括AmicusTherapeutics的庞贝病治疗药物Pombiliti™。
（责编：荆雪涛）
