遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的常染色体显性遗传病。据文献报道，其全球患病率约为五万分之一。HAE的主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，常累及颜面部、四肢、生殖器区域、胃肠道及喉头。需要警惕的是，喉部发生水肿时进展迅速，从水肿发生到窒息的平均时间为4.6小时。据统计，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收录进我国《第一批罕见病目录》内。
10月30日，由武田中国引进的用于遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的治疗药物飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)正式惠及中国患者。患者由北京协和医院变态反应科确诊，首次通过京东大药房实现线上线下一体化履约。
据悉，飞泽优®(醋酸艾替班特注射液)是便携式即用式的预充针，患者可在接受医疗卫生专业人士的皮下注射技术培训后自我给药，帮助患者及时应对HAE的急性发作，避免因喉头水肿带来的致命窒息风险或者减轻其他部位水肿所带来的生理和心理的痛苦。
此前，中国没有急性HAE发作的针对性治疗，患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退，使用限制较多，且血浆本中含有导致水肿的血浆蛋白酶及其底物，可能加重血管性水肿。截至2021年10月，飞泽优®是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型(B2)受体的选择性拮抗剂。
北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“过去，由于国内缺少HAE急性发作期的针对性治疗药物，无法满足患者实际的应急需求。而缓激肽B2受体拮抗剂是各大国际HAE诊疗指南推荐的急性发作期按需治疗方案。新药的应用，让患者的生命安全终于得到了保障，避免因急性发作带来的生理心理痛苦以及所引发的生命安全风险，让他们更有信心、更有希望开展美好生活。”
据了解，为进一步加强罕见病创新药物的患者可及性，目前已开通北京、河北、湖北、江西、广东等21个省/自治区/直辖市(共计215个城市)的冷链配送，更多省份和城市也正在陆续开通中，将为中国HAE患者的生命安全保驾护航。
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