“经过六年的药品审评审批改革，到现在为止，我们依然没有摆脱重复申请带给的各种困扰。”在9月26日举办的第六届中国医药创新与投资大会上，国家药监局药审中心副主任周思源表示，创新更需要关注患者的需求，要对临床价值给予关注，充分探索临床价值，让药物创新更上一层楼。
国家药监局药审中心副主任周思源
据药审中心数据，2018年到2021年，NMPA批准创新药64个，其中抗肿瘤药物和抗感染/病毒药物占比达到58%，FDA批准的553款新药，抗肿瘤40%，其他的58%是用于治疗罕见病。可见，药物创新目前集中在少数几个治疗领域。
从仿制药的创新审评到创新药的审评，无论是监管机构还是业界都面临挑战。“大量的临床资源都集中在PD1和PD—L1，受理号和申报企业是有4个瘤种，每一个瘤种都有大量的企业参与和大量了临床研究在开展，这些都给我们审评资源、临床研究资源和方方面面的资源带来了困扰。”
周思源认为，创新药企对临床价值的探索还应更加充分。比如，一些新型药物如基因治疗产品的作用机制研究，缺少必要的概念验证研究，或者体外药效学不强，动物体内的药效学未开展、作用弱或模型选择不当。
而在临床研究阶段，也存在研发不充分，对临床价值的探索和确定，不能提供全面的支持和证据等问题。比如在上市后研究阶段，缺乏对安全性和有效性的进一步探索等。
更重要的是，创新药企设计临床研究的标准偏低。“药物创新的过程中，我们未摆脱仿制药的思路，很多的事情是想当然，临床研究的策略、规划和设计，更多的是考虑临床注册的目的，而不是基于对临床价值的探索。”周思源说。
他表示，未来一是要按照药物研发创新的规律和国际的标准，进一步完善药品审评标准，适应药物创新的需要。二是完善审评要求。特别是针对目前药物创新存在的临床价值探索不充分，采用低标准评估临床价值，临床价值评估的依据不科学、不充分的问题，尽快建立和完善研发和审评标准。三是通过药审中心的调整，来发挥好审评标准指挥棒的作用，高标准严要求，推动中国的药物创新真正成为国际认可的“全球新”，从量变到质变。
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