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黏多糖贮积症II型药物海芮思投入商业化应用

2021-06-09 17:47:24来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:6月5日,“因芮无罕,希望启航”2021海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)中国商业上市会在杭州举行,这意味着北海康成制药有限公司将中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型酶替代疗法(ERT)药物投入在中国的商业化应用。

6月5日,“因芮无罕,希望启航”2021海芮思(艾度硫酸酯酶β注射液)中国商业上市会在杭州举行,这意味着北海康成制药有限公司将中国首个且唯一的黏多糖贮积症II型酶替代疗法(ERT)药物投入在中国的商业化应用。

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2021海芮思中国上市会与会嘉宾共同见证重要时刻

新网络:启动诊疗规范建设项目,提升罕见病诊疗能力

MPS II是由于发生基因突变缺失或缺乏溶酶体酶艾度糖 -2- 硫酸酯酶(IDS),导致糖胺聚糖(GAGs)在体内积累,造成多个器官系统异常。MPS已被列入国家《第一批罕见病目录》,排名第73号。

“对于黏多糖贮积症这类罕见病,患者面临着整体诊疗能力不足的严峻挑战。为了解决这类困难,建议各方应该推动黏多糖贮积症患者的注册登记、这将有利于专家了解我国黏多糖贮积症的流行病学、临床诊疗和医疗保障现状,帮助政策决策部门制定高风险人群的干预策略,完善诊疗服务体系、提高患者医疗保障水平、为提高药物可及性提供科学依据。”中国罕见病联盟执行理事长李林康先生指出,依托于已建立的全国罕见病诊疗协作网,我们也在推动临床专家共同制定黏多糖贮积症诊疗中心的建设标准,加强多学科诊疗能力建设,提升儿科中青年医生的疾病认知能力,有效减少误诊和漏诊。

北海康成制药有限公司创始人、董事长兼首席执行官薛群博士也表示,“北海康成以MPSII为切入点,将持续投入溶酶体贮积症领域的针对性治疗的创新。未来,除了将海芮思投入国内的临床应用以外,我们也在与多方推进诊疗共识、支付制度和服务体系的完善,希望能以此为罕见病生态圈建设做出自己的努力。”

新规范:深入解读MPS II诊疗共识,确立临床诊疗规范

由中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组织编辑的《黏多糖贮积症Ⅱ型临床诊断与治疗专家共识》,于《中华儿科杂志》2021年6月第59 卷第6 期正式刊发,此次共识的发布填补了该疾病领域的规范化诊治空白。

“MPSII导致的器官系统损伤几乎是不可逆的,如果能在疾病早期尽快确诊,给予及时的治疗,可以阻止和延缓疾病进程,同时也可以避免严重并发症的出现,改善多器官系统受累,改善生长发育。”在本次会议上,中华医学会儿科学分会副主任委员罗小平教授就共识进行了深入解读,他表示,MPSII的特异性治疗包括酶替代治疗和造血干细胞移植治疗,共识规范了不同的治疗所适用的患者人群和治疗时机。另外,作为酶替代治疗药物艾度硫酸酯酶β注射液已在中国上市,实现了临床可及,将一定程度上帮助更多的患者走出无药可治的困境。

浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长傅君芬教授分享:“MPSII诊疗规范的制定会更加凝聚多学科团队的配合,并提升中青年专家团队的诊疗信心,罕见病诊疗人才的发展也对于未来疾病诊疗水平的持续提升有带动作用。专业人员和规范治疗的相互促进,最终会体现在临床上,让更多的患者能够得到有效的诊断和治疗。”

新支付:探索罕见病多方支付体系,提升药物可负担性

对于高价值罕见病药物来说,高昂的价格是阻挡很多罕见病患者用药的主要壁垒。为了惠及更多的患者,北海康成与镁信健康达成创新支付项目合作,推出“芮启新生”患者福利项目,旨在减轻MPSII患者使用海芮思®的经济负担,通过专属保障计划和灵活的支付形式,为患者带来具有广度和深度的保障覆盖。

国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明教授评价:“罕见病患者长期面临着有钱无药、有药无钱的两难局面。浙江在2019年率先出台罕见病专项保障基金政策,已经纳入3个罕见病药物,体现了政府主导解决罕见病保障的决心。随着我国不断完善的罕见病社会保障体制,未来对于高价值罕见病药物,应该构建以政府为主导,公益组织、商业保险、医药企业和患者多方共付、多层次用药的保障体系。以海芮思为例,该药物已经成功被苏惠保、舟惠保、沪惠保、惠嘉保等多个政府指导或主导的城市定制型商业医疗保险纳入,再联手‘芮启新生患者福利’创新支付项目,多重保障将有效地缓解患者的用药负担,让更多患者用得起药。”

北海康成制药有限公司中国区总经理陆义骏也表示:“我们在关注地方罕见病用药保障机制建立的同时,也在一直在积极地探索多维度的支付方式。目前,我们参与城市普惠险、推出创新支付项目只是在多方支付道路上的初步尝试。”

(责任编辑:孙欢)

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