腿上反复出现小红点、瘀青，牙龈经常渗血，时不时流鼻血……出现这些情况，可能是原发免疫性血小板减少症(简称ITP)。成人和儿童都可患此病，成人大部分会转为慢性ITP，治疗和疾病管理相对棘手。
在第三届进博会上，诺华肿瘤(中国)举办原发免疫性血小板减少症(ITP)主题疾病教育活动，邀请权威专家，就成人与儿童群体的发病特点、临床治疗方法等进行了详细科普。
60%～80%成人ITP为慢性，需要长期稳定的治疗
ITP是最常见的获得性自身免疫性出血性疾病，其发病机制是免疫介导的血小板破坏增多和免疫介导的巨核细胞产生血小板不足，从而导致血小板减少。成人ITP的发病率为5～10/10万，60岁以上老年人是高发人群，育龄期女性发病率高于同龄男性。
“‘出血’是促使患者就诊最主要的原因。”河南省肿瘤医院血液科副主任周虎指出，“有的患者出现口腔血泡、鼻出血、女性生理期月经增多等等，严重者还会发生内脏出血、颅内出血。”
“在治疗ITP前，医生一定要明确做好诊断。”周虎教授表示，造成血小板低的原因有很多，有的患者可能是继发于自身免疫性疾病，如系统性红斑狼疮、干燥综合征、淋巴增殖性疾病、慢性淋巴细胞白血病等而出现血小板减少的情况，所以首先一定要确诊是否为ITP。
ITP虽然是一个良性疾病，但却严重影响患者的生活质量，严重时也可成为一种可致命的“隐形杀手”。目前临床上医生多通过糖皮质激素、静脉注射大剂量丙种球蛋白等一线治疗来提高ITP患者的血小板计数、控制其出血风险。但一线治疗更多是‘救急’，长期使用糖皮质激素，可能带来感染、骨质疏松、股骨头坏死、肥胖等副作用，给患者带来新的隐患。
60%～80%的ITP患者会进入“慢性病状态”，需要长期稳定的治疗。周虎介绍，治疗的目标不仅是要提升血小板计数至安全水平、减少或避免出血，还要改善患者的生活质量。血小板生成素(TPO)受体激动剂为ITP患者的疾病管理带来新的选择，因此便捷有效的疾病管理非常重要。
目前，二线治疗方案中包含促血小板生成药物，如rhTPO、艾曲泊帕、罗米司亭等，以及抗CD20单克隆抗体。其中，针对发病机制的血小板生成素受体激动剂艾曲泊帕，与TPO受体的跨膜结构域选择性相互作用，能够增加血小板的生成，弥补了传统治疗的“短板”，满足临床及患者治疗所需的同时，口服便利性更提高了患者长期治疗用药的依从性。
“ITP如果没有接受规范治疗，患者的生活质量甚至比肿瘤、高血压以及糖尿病患者还差。因此，ITP的病人应该像糖尿病、高血压一样，进入慢性病管理的状态。”周虎强调。
八成儿童ITP为一过性，避免过度担心和治疗
ITP是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4~5/10万。与机体免疫系统紊乱相关造成血小板减少，但目前确切的发病机制并不清楚。出血也是儿童ITP的常见症状，包括皮肤瘀点瘀斑，鼻出血、口腔出血等，严重的甚至内脏出血、颅内出血等。
“与成人不同，儿童ITP是一种良性自限性疾病，80%的患儿患病12个月内血小板计数可恢复正常即为‘一过性’，仅约20%左右的病程会持续1年以上，成为慢性ITP。”苏州大学附属儿童医院血液科主任胡绍燕指出。ITP治疗效果儿童高于成人。
“80%的儿童ITP可以自愈，越小的孩子自愈可能性越大，我们要尽可能地守护孩子们的天生自愈力。”胡绍燕强调。对于儿童ITP，医生要在血小板低于20×109/L并且有明显出血症状，或者血小板下降特别快时才会“出手”治疗，更多的则是对病情的观察。
急性期也不强调过度治疗，保持血小板数目和疾病个体自身安全状态即可，同时要关注儿童的生活质量。一线治疗激素丙球治愈率是80%，但仍然有20%的患儿转为慢性。对儿童来说，一线治疗药物激素治疗可能带来发育迟缓、肥胖；丙球治疗还可能带来血液污染风险。
胡绍燕说，ITP患儿尚处在生长发育阶段，在治疗时，除了要关注治疗效果，还要减少孩子在治疗时的不适感，尽可能地保护患儿和家人的生活质量。”口服类TPO受体激动剂艾曲泊帕给儿童ITP治疗带来新的选择。和长期糖皮质激素相比较，副作用小，见效快、升血小板作用持久。
“目前，我们国家批准艾曲泊帕的适应症是12岁以上儿童及成人。美国血液病年会将已将艾曲泊帕作为儿童ITP2～4周治疗无果的首选药物。”胡绍燕介绍。
“要提高宣传教育，尤其是家长对ITP的认识程度，不要过于紧张，如果血小板数只是稍低于正常，随诊观察即可。同时要能够随时观测病情以便及时就医。”
期待ITP纳入门诊报销范畴，缓解患者长期用药负担
ITP不只需要管理出血风险，更要关注患者的生活质量。只有把ITP作为慢病，全方位地管理和指导，才能够使ITP的整体诊治水平显著提高。
大多数成人ITP会发展成为慢性病，需要长期治疗，也即意味着患者的治疗负担会持续存在。临床上，ITP患者的年均药物治疗费用在7～8万。
2019年8月22日，由国家医保局、人社部共同印发的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式发布，将血小板生成素(TPO)受体激动剂艾曲泊帕乙醇胺纳入抗出血药乙类范围，但是鉴于统筹区住院和门诊待遇保障水平的巨大差异，未将 ITP纳入门诊特殊疾病保障范畴统筹区。
周虎分析，“90%的患者是在门诊接受长期治疗的，如果这些用药能够进入门诊特殊疾病或者门诊慢性疾病报销范围，患者的负担将会更小。中国可能有20～40万的ITP患者，他们的背后是几百万的家庭，他们的治疗压力需要我们的关注。”
“ITP创新药物进入门慢系统，门诊管理有利于患儿正常的生活和学习，有利于降低住院率、避免医疗资源浪费，同时提高患者的治疗依从性及持续性，最终提高其生存生活质量。儿童慢性ITP患者用药周期可能更长，减轻他们的治疗负担意义更为重大。”胡绍燕说道。
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