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拜耳维泰凯®口服溶液国内获批

2022-06-28 09:21:52来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:儿童肿瘤已经成为全球儿童疾病的第九大负担。首先,儿童肿瘤相对罕见,与成人肿瘤相比,其发病率相对较低,受到社会和企业的关注相对较少,使得这个领域的医学发展起步较晚。其次,相比成人肿瘤,儿童肿瘤有其特有的驱动机制,其类型多样且更为复杂,针对成人研发的肿瘤药物不一定适用于儿童患者。在此背景下,儿童肿瘤药物严重匮乏,部分患儿依照成人患者的临床经验进行治疗,一定程度上增加了药物的不良反应风险。

2022年6月24日,拜耳宣布,国家药品监督管理局批准肿瘤精准治疗药物维泰凯®(拉罗替尼)口服溶液适用于符合下列条件的成人和儿童实体瘤患者:

经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因且不包括已知获得性耐药突变,患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者,以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。

拉罗替尼是全球目前唯一含婴幼儿适应症的NTRK基因融合不限瘤种精准靶向药,拉罗替尼片剂已于今年4月在国内获批,作为首个口服TRK抑制剂,是专门用于治疗具有NTRK基因融合肿瘤的泛瘤种精准靶向治疗药物。拉罗替尼在TRK融合的成人和儿童肿瘤患者,包括中枢神经系统(CNS)肿瘤中均显示出高效和持久的应答,目前已在美国、欧盟和英国等国家和地区获批。

儿童肿瘤已经成为全球儿童疾病的第九大负担。首先,儿童肿瘤相对罕见,与成人肿瘤相比,其发病率相对较低,受到社会和企业的关注相对较少,使得这个领域的医学发展起步较晚。其次,相比成人肿瘤,儿童肿瘤有其特有的驱动机制,其类型多样且更为复杂,针对成人研发的肿瘤药物不一定适用于儿童患者。在此背景下,儿童肿瘤药物严重匮乏,部分患儿依照成人患者的临床经验进行治疗,一定程度上增加了药物的不良反应风险。

拉罗替尼口服溶液则是充分考虑了儿童的用药特点,专为儿童贴心设计,口服溶液的获批为儿童TRK肿瘤患者提供了肿瘤精准治疗的新选择。

研究发现,TRK融合肿瘤广泛存在于多种类型的成人和儿童肿瘤中。其中,NTRK基因融合又以在婴儿纤维肉瘤、高级别胶质瘤(儿科)等儿科特定类型肿瘤中发生率较高。2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会公布了拉罗替尼最新研究数据。截止到2021年7月的数据显示,拉罗替尼治疗NTRK基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率(ORR)为84%,中位持续缓解时间(DoR)和无进展生存期(PFS)分别为43.3和37.4个月;48个月的生存率为93%。研究显示,没有出现新的、非预期的不良反应事件。

拜耳国际研发北京中心总负责人,中国法规科学与注册事务负责人张华女士说,“近年来,精准医学取得飞速的进步,针对基因组改变的靶向治疗已在临床中展示了显著优势。然而,与亟待满足的儿童肿瘤治疗临床需求相比,儿童肿瘤药物的研发存在缺口,儿童用药长期面临‘吃药靠掰,用量靠猜’的困局。针对儿童用药需求,拜耳进行了包括口服溶液剂型在内的维泰凯®儿童用药研发。维泰凯®口服溶液剂型的获批能够使中国TRK融合肿瘤的儿童患者从肿瘤精准治疗中获益。”

(运营:李宁)

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