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近五十年结核病仅有两款新药,患者:最怕无药可用

2022-03-29 10:25:27来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:“在等待新药的过程中,除了身体的副作用让人深受折磨,最怕的还是没有药”,结核病患者颜东(化名)告诉人民日报健康客户端记者。

(人民日报健康客户端记者 徐婷婷 高瑞瑞)“在等待新药的过程中,除了身体的副作用让人深受折磨,最怕的还是没有药”,结核病患者颜东(化名)告诉人民日报健康客户端记者。

中华医学会结核病分会候任主委、深圳市第三人民医院肺病医学部主任卢水华告诉人民日报健康客户端记者,近五十年来,结核病没有有效的新疫苗,仅有两个抗结核新药上市。

十三届全国政协委员、教科卫体委员会副主任、中国药学会理事长孙咸泽告诉人民日报健康客户端记者,抗结核新药和新疫苗的研发投入滞后、进展缓慢。

世界卫生组织提出2035年终止结核病的目标,中国是结核病重负担国家之一,而耐药结核病是全球因抗生素耐药所致死亡的主要原因。

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结核病患者用药

用药困局:最怕没药可用

杜洪(化名)和结核病病友们一样,他最怕的就是出现耐药,没有药可以用了。

发现结核病,是从一场发烧开始的:“当时我是在县城里的医院医治,但是10天之后还是控制不住发烧,直到一个多月之后才查出来是耐多药结核病。由于我的病情比较复杂,一开始用的5种结核药,使用了3个月,有新的病灶出现,就开始加新药贝达喹啉和阿米卡星,使用3个月病情得到有效的控制和相当不错的好转。”

2016年,我国首次上市耐多药肺结核新药富马酸贝达喹啉片。2020年,全球第二款抗结核新药德拉马尼在国内 “上新”。这给杜洪带来了新的希望。

“新药我吃了半年,效果相比之前最明显的感受就是疾病好转的速度提升了。但是后来,依旧会出现腿疼、关节炎、肠道不好等副作用”。杜洪说,他最担心的是,耐药会再一次到来。

“在医院我们经常可以看到一些耐多药、甚至广泛耐药的结核病患者,因为无药可用,治疗非常困难,不仅他们自己的健康状况堪忧,同时也会对周围的人产生威胁。”北京胸科医院副院长李亮告诉人民日报健康客户端记者,对于普通结核病患者,目前一线药物可以达到90%以上的治疗成功率。但一旦耐药,将无药可用。

李亮回忆,很多年前,在一次督导中曾经见过一个结核病患者,在治疗过程中不太规律,逐渐发展为耐多药和广泛耐药,当时的药物已经没有办法组成有效方案,他的妻子因此和他离了婚,唯一的孩子也被感染为耐多药结核病,让本来就不富裕的家庭雪上加霜。

结核病是由结核杆菌感染引起的慢性传染病。《2021年全球结核病报告》指出,结核病仍对全球的公共卫生造成严重威胁,估算2020年全球新发结核病患者987万,150万人死于结核病;我国新发肺结核人数为84.2万,仅次于印度,居全球第二位。联合国、世界卫生组织都提出了要终止结核病流行的目标,中国要实现此目标难度不小。

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武汉大学公共卫生学院教授、武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福指出,治愈、控制和消除结核病,是结核病防控和减轻社会负担和个人家庭负担的最佳策略,也最经济、最有效。如果一个疗程没治好,反复治,从敏感菌可能就变成了耐药菌。如果结核杆菌进一步变化,将来可能真的就无药可治,无药可治就无法治愈,这个情况就很糟糕。

杜洪说:对于我们患者来说,对于未来新药的期望有两点:一是疗效更好;二是疗程更短。

“刚开始新药消息出来以后,很多人都把新药当做最后的一根救命稻草,尤其是那种无药可治的重症且耐药广泛的患者非常渴望新药研发成功。”颜东说。

抗结核新药研发投入少

“实际上,国内结核病近50年新药少,抗结核新药、新疫苗研发投入不足是依旧是国际性问题”,李亮说。根据世界卫生组织报告,全球每年在结核病研发方面的缺口约12亿美元。

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受访者供图。

中华医学会结核病分会候任主委、深圳市第三人民医院肺病医学部主任卢水华告诉人民日报健康客户端记者,这几年结核病的新药研发步伐大幅度的加快了,但是在过去3~5年的时间里,国内对于结核病新药的研发实际上并没有太多的投入,

目前国内厂家研究结核药的有好几个产品,有的已经到了临床研究阶段,有的已经上市,另外,国外主要是强生、大冢制药等少数几个企业在做相关的研究。总体来说还是投入不足。

一位资深的业内人士告诉人民日报健康客户端记者,结核病药物开发的困难主要原因有两个方面:一是耐药结核仍然是全球结核病控制工作所面临的严峻问题,耐药结核病引起的病死率较高。而开发耐药结核的治疗药物,需要从新的作用靶点进行突破,从而增加了研发的难度和不确定性。二是结核病,尤其是耐药结核病的治疗是一个长期的过程,需要患者长期服用多种药物。因此要求药物同时还需要具有副作用较小,药物相互作用少,药代动力学特性好等特点,以提高患者的顺应性,这又进一步增加了研发的难度。

“目前应用于临床只有两个新药,一是贝达喹啉,该药物在全国已经做了1500人的研究队列,结核病治愈率提高到85%以上效果很不错,与原来的治愈率50%左右相比提高了很多。二是德拉马尼,该款药物目前还没有广泛实用,目前我们正在做一个600人的研究。这些新药确实能够在缩短疗程,提高治愈率方面带来很大的希望。”李亮说。不过,如果仅有的两个新药使用不合理,也会产生耐药风险。

李亮介绍,德拉马尼是在2018年获得国家药监局批准上市的,是五十年来第二个抗结核新药,目前北京胸科医院正在牵头开展全国多中心的上市后研究。然而,目前在世卫组织的指南以及我国的指南中,德拉马尼都是处于C组药物,也就是说并不是核心药物。结核病的治疗是需要4-6个药物联合使用,构成有效的方案,任何一个单独的药物都不能满足患者需求。

“最让人揪心的是,围绕抗结核病药物创新研发社会动力不足。因为,结核病是穷人病,难以获得高额利润和市场预期;现行治疗方案周期长,而且有副作用,比较好的二线药物价格昂贵”。毛宗福说。对中国来讲主要是耐药性肺结核病患者,相较普通肺结核,耐药性肺结核治疗周期更长、治疗更复杂、费用更高。

专家建议加大新药研发投入

“目前,医院挂号最多的就是耐药性结核病患者。在实际的临床治疗过程中给我留下了深刻的印象,因为他们长期不能治愈,发展为耐多药和广泛耐药,这就会导致家庭悲剧。所以要解决这个问题,一是加大新药研发投入。二是需要降低药品价格。”卢水华告诉人民日报健康客户端记者。

联合国结核病问题高级别会议上提出,增加资金的目标,普及结核病预防、诊断、治疗与护理,到2022年今年每年拿出130亿美金,但是2020年数据,全球只有65亿美金的投入,达到了资金投入的一半左右。

“我认为最大的挑战还是药品的创新”,WHO驻华代表处原高级项目官员、杜克大学全球健康研究所常务副所长汤胜蓝告诉记者,要治疗结核病需要一个好的方案,需要三四种新药作为组合。而治疗结核的药基本都会需要十年以上才能开发出一个全新的药,在治疗结核病当中,尽管有很多缩短治疗疗程的药品,但治疗疗程还不够短,耐多药要治疗两年。

李亮也指出,目前,新药研发投入滞后主要原因有两个方面:一方面是经费投入的不足,新药的研发需要长达十年以上的时间,需要大量的资源投入,而且有较大的风险;对于企业来讲,结核病的市场并不足够大,大量的投入不一定否能带来相应的回报,所以没有足够的动力。另一方面,做基础研发的团队和临床一线的专家也需要进一步加强沟通和合作,使得科学研究能够真正解决临床实际问题、能够很快应用于临床实践。

汤胜蓝建议,如果能够在研发当中产生新的,发明更有效的抗结核杆菌和耐多药结核病的药,大幅度缩短治疗疗程,挑战会少得多。建议在国家层面建立新药研发中心,这是专门做传染病药的早期研发。

卢水华告诉人民日报健康客户端记者,在新药研发方面,我们要呼吁国产企业更多的研发结核病新药。因为仅仅靠国外还是很难满足国内患者的需求。另外也希望国家的对新药的研发也给予更多的支持;同时,我们还需要不断的提高中国医生的临床研究能力,因为新药如果没有很好临床研究能力,意味着患者用药的时间会延长,治愈的时间就会越晚,所以提高结核病医生临床研究能力非常重要。

“应该加大结核病新药研发投入,支持结核病新药研发的公益科研项目”,毛宗福说。

(运营:孙欢)

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