(人民日报健康客户端 陈龙飞)“我国罕见病发病人数约超2000万,很多国外已上市的相关药品在我国尚未获批准入,导致患者用药难。”全国两会期间,全国政协委员巩汉林提交《关于完善进口罕见病类药品审批机制,解决病患需求的提案》,建议建立罕见病诊疗科室,做好罕见病药品审评审批,解决罕见病患者的用药难题。
巩汉林表示,罕见病的发病率和患病率虽然极低,但我国人口基数大,罕见病在中国仍有较大群体。因此,罕见病既是医学问题,也是社会问题。目前,国外针对一些罕见病的药品均有上市,但有些药品在我国尚未获批准入。
此前《健康时报》记者报道,因为缺药,1000多位罕见病患儿家属联名向全社会求助氯巴占药物。患儿家属表示,他们的孩子患上了婴儿痉挛症、Dravet综合征、LGS综合征、大田原综合征等罕见癫痫性脑病,且大部分已经面临断药风险。
巩汉林表示,该药在国内未获许可,罕见病患者如果想治病,只能采取非正常渠道由海外代购,并伴有“涉嫌走私、运输、贩卖假药(毒品)”的风险。
“管控‘氯巴占’法理必行,患者需‘药’救命也应势在必行”。巩汉林建议,以我国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”——“博鳌乐城国际医疗旅游先行区”现有的相关罕见病医疗院所为基础,建立罕见病诊疗科室,做好罕见病审评审批。
同时,用好、用活国家赋予乐城先行区“先行先试”政策,会同国家药监局建立罕见病药品、特别是国家药监局严控的精神类管制药品的进口审批机制。采取由医院、代购企业向相关政府部门申请,再从国家层面授权给相关医院、代购企业,给予特殊通道采购权,并按照实际需求规定相应的采购量,放入国家相关药品库中,以保证患者的用药,解决罕见病患者、尤其是“氯巴占”类性质药品的用药难题,维护好罕见病患者基本医疗权益,使他们不在铤而走险中拯救生命。
“不要让电影《我不是药神》中的情景重演,确保生命至上。”巩汉林说。
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