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拜耳与 Mammoth Biosciences 将合作开发新型基因编辑技术

2022-01-12 17:39:29来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:1月10日,拜耳集团与 Mammoth Biosciences公司(简称Mammoth)宣布一项战略合作与选择权协议,双方将利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。目前,Mammoth公司正在利用自然多样性驱动下一代CRISPR产品。

1月10日,拜耳集团与 Mammoth Biosciences公司(简称Mammoth)宣布一项战略合作与选择权协议,双方将利用 Mammoth 的 CRISPR 系统开发体内基因编辑疗法。目前,Mammoth公司正在利用自然多样性驱动下一代CRISPR产品。

Mammoth公司研发的基因编辑技术是一项关键技术,也是一种单独的治疗方法。它将进一步促进拜耳创新能力的提升,更快地开发能为患者带来显著影响的疗法,并进一步丰富和完善公司近期建立的细胞和基因治疗平台。根据协议条款,两家公司即将开展的合作,将以肝脏靶向疾病为重点。

拜耳集团管理委员会成员、拜耳处方药全球总裁 Stefan Oelrich说:“Mammoth 的新型 CRISPR 系统与公司现有的基因增强及诱导多能干细胞 (iPSC) 平台相结合,将释放我们细胞和基因治疗策略的全部潜力。与 Mammoth 顶尖科研团队合作将支持我们改善那些身患目前难治型疾病患者的生活。”

Mammoth公司首席商务官兼治疗战略负责人 Peter Nell 博士表示:“我们很高兴与拜耳合作。基于我们新型 CRISPR 系统技术的飞跃,这项合作结合了拜耳在药物开发领域的优势专长。在双方的共同努力下,我们将有可能通过开发基于 CRISPR 的方法以满足临床所面临的适当紧迫性,使患者受益,同时确保学术的卓越性与安全性。”

细胞和基因疗法是药物开发领域发展的下一阶段。通过解决疾病的根本成因,这些新型疗法具有通过一次性治疗永久逆转疾病的潜力。当在活体外(体外)使用时,基因编辑是细胞疗法的关键推动力,当在活体内(体内)使用时,可以针对具有高度未满足医疗需求的多种遗传疾病实现靶向治疗。

Mammoth 公司包括 Cas14 和 Casɸ在内的超小型 Cas 酶专有工具包,允许将扩展的高保真基因编辑与靶向系统递送相结合。根据协议,拜耳有权使用这一新型基因编辑技术。基于这些新型 CRISPR 系统的超紧凑尺寸,该技术具有优越的体内应用潜力。

根据协议条款,Mammoth公司将获得 4,000 万美元的预付款,并有资格获得目标期权行权费用以及超过 10 亿美元的未来潜在里程碑付款,这些付款基于成功完成特定研究、开发以及商业等里程碑事件,涉及五个预先选择的体内适应症,其中首先关注肝脏靶向疾病。此外,拜耳将支付研究经费以及分层特许权使用费,最高可达净销售额的两位数百分比。与此同时,两家公司还正在非排他性基础上探索体外项目相关工作。

(运营:周学津)

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