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“恨不得自己掏钱研发!”多系统萎缩症用药困境

2021-12-27 17:19:14来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:“每次听说有病友走了,就有一种无力感,不知道什么时候才会有治疗的药。”多系统萎缩症患者家属徐文(化名)所在的病友群里,每隔一段时间就会听到“有人走了”的消息。

(健康时报 谭琪欣)“每次听说有病友走了,就有一种无力感,不知道什么时候才会有治疗的药。”多系统萎缩症患者家属徐文(化名)所在的病友群里,每隔一段时间就会听到“有人走了”的消息。

多系统萎缩为我国第一批罕见病目录收录病种,迄今为止,没有特效药面世。《多系统萎缩诊断标准中国专家共识》显示,多系统萎缩是一种罕见的、快速进展的、致命的神经退行性疾病, 60%的患者5年后需要借助轮椅,患者的平均生存年限约为8~10年。

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受访者供图

徐文的丈夫是一名多系统萎缩(小脑型)患者,自2016年开始,生活自理能力便逐渐散失。与疾病对抗的漫长过程中,被消磨的不仅是这个家庭的积蓄,还有对于治愈的希望。

“一开始只是说话口齿不清,后来逐渐走路也不太顺畅,2016年4月,医生告诉我说是多系统萎缩症,全世界范围内都没有解药,最多只能活2年,我当时一听整个人都崩溃了。”徐文回忆起当时丈夫被确诊时的场景,语气仍显激动。

徐文并不想放弃,接下来要面对的,则是一段无比艰辛的寻医问药之旅。

“除了出现类似于帕金森症的运动障碍,他的血压控制、膀胱功能、脑神经都逐渐出现了问题,没有针对性的解药,我只能带着他一个科室又一个科室地跑,脑神经功能衰退就服用艾迪苯醌,消化功能退化就服用营养补充剂,血压高就服用血压控制药物……听说中药和针灸理疗能够治好,我们每个月也去看中医,但即使再努力,也只是延缓了病情发展的速度而已,如今,他连大小便都已不能自理。”徐文告诉健康时报记者。

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每天要吃的部分药物。受访者供图。

徐文记得,2017年的时候,多系统萎缩患者群中有超500人,如今只剩下了100多人。“有时候我们恨不得自己掏钱去做科研,去研发救命药。”

针对罕见病药物研发难度大,药企意愿不高的问题,2019年2月,《关于罕见病药品增值税政策的通知》发布,明确对首批21个品种的罕见病药品按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。2020年9月,罕见病药品清单再次进行了动态调整,将14个最新批准注册的罕见病治疗药品纳入到了第二批清单中,以享受相关增值税政策。

对于目前尚无特效药上市的罕见病患者而言,北京协和医院党委书记吴沛新告诉记者,拓展同情用药,是解决这部分患者‘无药可用’的新探索之一,而这一探索在现实中已经有了成功的模板。2021年6月,在多方共同努力下,“无药可用”的阵发性血红蛋白尿症的罕见病患者在等待83天后,以拓展性同情使用临床试验用药方式,用上了尚在临床试验期的药品。

与此同时,罕见病药品审评审批正在提速。2021年,国家药监局新批准利司扑兰口服溶液用散等10个罕见病药品,用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病。目前,已有26个罕见病药物通过临床急需境外新药专门通道获批上市,罕见病治疗药品在三批遴选发布的81个临床急需境外药物中超一半。

“我们最大的希望是‘有药可用’,特效药尽快研发尽快上市。在那之前,我的目标只有一个,尝试一切可能来救我的丈夫。”徐文说。

(责任编辑:孙欢)

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