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大浪淘沙之后,CAR-T疗法研究依然任重道远

2021-10-22 19:09:53来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:据弗若斯特沙利文于今年6月发布的报告显示,中国CAR-T市场有望自2021启动增长,市场规模为2亿元,2024年和2030年市场规模将分别进一步增长至53亿元和289亿元。

(健康时报记者 高瑞瑞 谭琪欣)据弗若斯特沙利文于今年6月发布的报告显示,中国CAR-T市场有望自2021启动增长,市场规模为2亿元,2024年和2030年市场规模将分别进一步增长至53亿元和289亿元。

不过, CAR-T疗法还要理性看待。“在国内,细胞疗法相关临床项目的研究非常多,同质化也很厉害,虽然目前它是治疗血液淋巴系统恶性肿瘤的一种有效和流行的方法,但它不能治愈全部的病人。”哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授告诉健康时报记者。

CAR-T疗法“被寄语厚望”,但还要理性看待

“CAR-T细胞治疗上市是广大癌友的福音,只是希望治疗价格不要过于昂贵,让这份希望变成绝望!”淋巴瘤患者徐风(化名)跟健康时报记者感叹,今年是她确诊淋巴瘤的第5年了,希望能够早日用上新疗法。

据兴业证券研报数据,目前,美国和中国对于细胞治疗的研究数量为全球最多。2020-2021年,中国IND(临床试验研究申请)的数量从264起增长到420起。其中,CAR-T产品的关注度最为高涨,从诺华、BMS、吉利德等制药巨头,到以传奇生物、药明巨诺、复兴凯特为代表的新兴国内生物制药公司陆续进入竞争赛道。

“目前,肿瘤的治疗仍然以化疗为主,无论是对于淋巴瘤、白血病还是实体瘤,化疗仍然是治疗肿瘤的基石。”马军告诉健康时报记者,现在由于肿瘤的治疗形成以细胞药物治疗和免疫抑制点治疗为主的变革,所以相关创新疗法也非常多,其中,小分子的抑制剂现在有4000多个靶点用于治疗恶性肿瘤,相关药物现在也已经有40多个应用于各种肿瘤,是未来前进的方向,大部分肿瘤的治疗还是需要通过化疗来解决。

北京大学肿瘤医院党委书记朱军告诉健康时报记者,由于CAR-T细胞治疗的本身特性,目前的这一领域临床研究成果主要集中在血液瘤的治疗,特别是在难治性的血液瘤临床治疗中,它具有相当大的潜力,有很多的可能性。当目前的治疗没有特别有效的情况下,用这个办法依然还会有50%~70%的有效率,给病人带来持久的缓解,甚至有少数病人能够完全治愈,因此,这一治疗手段被寄予厚望。

不过,“CAR-T细胞疗法从细胞的采集运输到整个技术后台的培养、储备、质量控制等都有非常高的要求,在临床使用的过程中还有一些规范和要求,用药过程必须进行严格的风险管控。从这个角度来看,我不认为每一个地方每一个医生都能应用这种临床治疗手段,也不是每个患者都适宜使用这一治疗手段,比如,部分病人因前期治疗导致免疫系统受损,其T细胞就无法用于制备CAR-T。”朱军说。

新靶点还有很大提升空间,CAR-T研究任重道远

健康时报记者综合国家药品审评中心和Clinicaltrials数据库数据统计发现,目前国内共有21项CAR-T产品临床试验在研,适应症大多为血液瘤。且大多数产品仍处于研发早期,许多试验虽在进行,但尚未招募。

“研发过度拥挤,后续必然会产生过度竞争。”第七届生物药物创新及研发国际研讨会上中科院院士陈凯先表达了自己的担忧。

朱军告诉健康时报记者,“目前大多数产CAR-T产品集中于CD-19靶点,是因为这条技术路线已经相对成熟,不过这也说明未来全球CAR-T药物研发的新靶点还有很大提升空间。”

“当前我国CAR-T产品研究总体而言仍然任重道远。靶点选择最大的难处就是要找到它致病的基因,只有这样才能攻克肿瘤。”马军提到,目前CAR-T进入临床前的靶点有68个,由于大家互相竞争靶点不一样,可能出现靶点比较拥挤的情况。

2017年12月,《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》的出台,标志着我国细胞治疗研发正式进入发展新阶段。原则中指出,申请人可根据拟申请产品的具体特性自行拟定临床研究分期和研究设计,一般可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段两部分,如此可大幅缩短CAR-T疗法的上市时间。

2021年2月,国家药监局发布《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》,对以在国内注册上市为目的,按照《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》等药品管理相关法规进行研发和注册申报的免疫细胞治疗产品,在开展临床试验的总体规划、试验方案设计、试验实施和数据分析等方面提供了更为详细的技术指导。

“两个技术指导原则的出台,明确将细胞治疗作为药品进行严格监管,为我国细胞治疗领域的规范发展带来了前所未有的机遇。细胞治疗产品在临床使用过程中仍存在很多已知和未知的风险,按照药品研发的流程上市申报,可以让产品的疗效和安全性更加可控,降低使用者的临床使用风险,真正让患者获益。”朱军说。

在朱军看来,我国CAR-T细胞治疗领域上市产品从“无”到“有”,背后是细胞治疗领域监管政策走向“有序”。

“目前有100多种疾病肿瘤研究的方向各不相同,创新时代多靶点研究或同质化的研究,我觉得这没有错,也没有坏处,但是对于质量差的产品,必须被淘汰出去,今后相关靶点研究越做越多,大浪淘沙总能淘出最优质的产品。”马军说。

(责任编辑:孙欢)

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