（健康时报记者谭琪欣）“二巯丙磺钠注射液涨价十倍”，一名来自湖南长沙的肝豆病患者邓霖(化名)向健康时报记者感叹，“二硫丙磺钠注射液是脑型肝豆病患者发病活动期的首选治疗药物，也可以说是唯一的救命药，之前是没有药，现在是用不起了。”
健康时报记者从湘雅一院和湘雅二院药房工作人员获悉，从不到20元一支涨到现在将近200元一支，二巯丙磺钠注射液价格确实又比之前高了。
二硫丙磺钠注射液生产厂家之一上海禾丰制药两湖地区经销总经理顾先生告诉健康时报记者，二巯丙磺钠注射液本身就属于紧缺药品，药厂生产这种小众药品真的需要承担很大压力，药价还会不会继续涨，仍是个未知数。
金鹏摄
患者之痛：
救命药三年涨价近10倍，间歇性断货也成为常态
“第一次住院时，我的病情比较严重，一天注射 8支强力排铜，那时候每支不到20元，”邓霖告诉记者，他首次确诊肝豆病是在2018年，确诊后即在湘雅二院进行了为期10天的输液治疗，治疗的主要药物就是二巯丙磺钠注射液，一个疗程下来，再加上其他的口服辅助用药，费用大概在5000左右。
邓霖得的是一种叫做“肝豆状核变性”(简称“肝豆病”)的罕见病，2018年5月，国家发布《第一批罕见病目录》，纳入121种罕见病，肝豆病位列其中。根据铜娃娃罕见病关爱中心数据，在中国，肝豆发病率仅为1/5万-1/10万。
主治医生告诉邓霖，肝豆病目前尚不能完全治愈，但定期打排铜针，并随身带口服排铜药，可以有接近正常人的生活。
到了2019年，邓霖的女儿也确诊了肝豆病，并与邓霖一同在湘雅二院进行输液治疗。“到了2019年第二次住院治疗时，发现二巯丙磺钠注射液涨价了，那时候大概是40~50元一支，比2018年涨了几乎一倍。女儿和我一同治疗，半个月下来花费接近1万5千元。” 邓霖说。
这对于当时月收入3000元左右的邓霖来说，是个不小的负担，但考虑到治病要紧，邓霖还是咬咬牙撑下来了。可是到了2020年，更大的危机出现在邓霖一家面前：二巯丙磺钠注射液缺货了。
“2020年6月我女儿住院时，一支已经涨到60元左右，医生每天最多给注射4支，说是库存有限要减剂量，有时候一天就2支。因不能按量注射，女儿的病症没有得到有效缓解，只能勉强维持现状。”根据邓霖的回忆，自2020年开始，医院供应的二巯丙磺钠注射液生产厂家从常用的上海禾丰制药更换为上海旭东海普药业，且价格一路走高，病友群里反馈二巯丙磺钠在各地的间歇性断货也成为常态。
而伴随着供应恢复的消息而来的，是再次涨价的消息。“2021年5月初，病友群里的消息是一支涨到近200元了。我现在的病情已经稳定，但女儿还需要定期输液排铜，这个价格，再加上保脑、保肝、补钙、补锌的药和肝豆片的费用，真的让我们这样的普通患者家庭不堪重负了。”邓霖叹了一口气，他担心的是二巯丙磺钠注射液还会继续涨价。
“再涨下去我们还有药可用吗?”一些肝豆病患者无奈地发问。
企业之难：
仅有唯一的原料药厂商，原料药成本上涨
“二巯丙磺钠注射液价格确实涨了，现在药厂供给医药公司的就160多一支，主要原因是原料药涨价。” 据上海旭东海普药业一名销售透露。
据国家药品监督管理局药品审评中心数据，当前一共有四家与二巯丙磺钠相关的生产企业，其中上海禾丰制药、上海旭东海普药业、华润紫竹药业为注射液生产厂家，而上海万巷制药则是唯一的原料药厂商。
上海禾丰制药湖南经销点的张先生告诉健康时报的记者，二巯丙磺钠注射液原料药厂商仅一家，近年来受到环保治理对原料药药厂限排的要求不断提升的影响，原料药生产成本增加，价格也一直在涨。
“2020年时原料药厂由于环境影响评价环评要求需要迁址，导致原料药断供，药品也断供，等到2020年底，原料药厂成功迁址之后，原料供应恢复了，但同时随着各种设备的升级，原料药成本增加，价格猛涨，带动下游的药品也只能被动涨价。” 上海禾丰制药湖南经销点的张先生透露，药价最终形成的决定权并不握在药品生产企业的手里，对于药价的一路飞涨，药品生产企业也充满无奈，而药价会不会接着涨，还是未知数。
根据健康时报此前报道，从2020年年初开始，罕见病救命药二巯丙磺钠就出现了缺货的情况，2020年11月患者终于可以买到药了，但也只是有些省份可以买，即使可以买到，价格却涨了好几倍，且能够买到的医院也不多。
“根本原因还是用的人太少了，市场量太小了。”张先生告诉记者，肝豆病患者作为二巯丙磺钠注射液的主要用药群体，数量很罕见，有些偏远的市县医疗机构，几十年都不会遇到一例患者，导致很多医疗机构没有采购需求。
张先生提到，二巯丙磺钠注射液在全国很多的省市都只集中在一家大型的三甲医院有供应，像西安这样中等规模的城市甚至一家医院都没有进货。而在这种情况下，“不排除短缺、断货的情况再次发生，我们只能说保证它不会彻底停产。”
专家建议：
构建罕见病药物开发机制非常必要，解决动力不足
肝豆病患者李方(化名)告诉记者，在历经救命药价格飞涨、屡次断货的波折当中，多位患者曾不止一次向药监局、卫健委部门求助，但问题并没有得到解决。
北京大学医药管理国际研究中心主任史录文认为，二巯丙磺钠注射液作为药品，其价格应由药企投入的研发和生产成本以及市场使用量决定，但它同时也是小众用药，针对的用药市场极其有限，直接导致了药企的动力不足，其价格和供应势必面临较多的不确定因素。
“罕见病群体用药的问题不应仅由患者和药企去面对。一方面，绝大多数的罕见病其实是遗传病，研究它、了解它的发展机制、开发相应的药物是人类社会与人体已知的和未知的潜在疾病发生机制抗争的必经之路。更进一步地，罕见病患者群体只是相对的概念，罕见病患者其实并不罕见，甚至可能就是我们的身边人，如果这个群体用药长期得不到保障，社会的公共卫生防线就会受到威胁。”史录文指出，因此，多方合力，构建罕见病药物开发和药物可及的良性可持续发展机制非常必要。
2018年以来，罕见病治疗进入政策支持的快速通道，诊断、新药审批、医保各种政策密集推出。2020年3月公布的纲领性文件《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》中，提出：探索罕见病用药保障机制。
2019年10月19日，国家医疗保障局副局长李滔在中国罕见病大会上表示，“在现有基本医疗保障体系以外，正在研究探索罕见病用药保障的新机制、进一步提升罕见病保障水平的可行路径……同时将在大病保险、医疗救助政策上，进一步向罕见病患者倾斜。”
史录文指出，如果希望激发企业的积极性，引导企业更多地参与罕见病用药、短缺药品的研发和生产，那就应该通过政府引导，完善制度设计，让参与的企业都得到合理的补偿，解决动力不足的问题。
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