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2021年最受期待的10种新药发布!癌症、银屑病等患者福音来了!

2021-02-23 20:31:02来源:健康时报网|分享|扫描到手机

(健康时报记者 李超然) 当地时间2月22日,根据2026年的全球销售预测,医药网站Fierce Pharma对2021年最受期待的新药进行了排名。

这些新药的适应症涵盖阿尔茨海默病、银屑病、癌症等,Fierce Pharma预测,尽管这些药物现在还存在一些争议,但未来,他们的市场将是惊人的。

1、Aducanumab(阿杜那单抗)

公司:渤健/卫材

适应症:阿尔茨海默病

预计2026年销售额:48亿美元

2019年10月22日,美国药企渤健公司(Biogen)与合作伙伴日本卫材(Eisai)宣布,重启阿尔茨海默症治疗药物阿杜卡单抗的研发,并拟于2020年初向美国FDA提交上市申请。

2019年3月,上述两家公司曾宣布研发因临床试验数据不佳终止。8个月后,渤健坚称分析数据“不正确”。该公司认为,这是基于一个较小的数据集,接受大剂量aducanumab治疗的患者较少。额外的数据确实显示,该药物减少了患者临床功能下降,因此渤健决定申请上市批准。

2020年11月6日,FDA专家评审了Biogen提交的报告:通过随机双盲对照临床试验证明治疗阿兹海默病/痴呆症的单抗药aducanumab足够安全有效。

2、NVX-CoV2373

公司:诺瓦瓦克斯(Novavax)

适应症:新冠病毒疫苗

预计2026年销售额:27.3亿美元

在今年一月下旬,Novavax研发的疫苗在英国3期临床试验中报告了有效率达89%,在南非的2B期试验中有60%的疗效,在后一研究中超过90%的患者感染了当地出现的似乎更具毒性的B.1.351菌株。Novavax是第一家拥有关于新出现的变异病毒重要试验数据的疫苗制造商,其临床数据增加了越来越多的证据,证明现有COVID-19疫苗对B.1.351可能不那么有效。

Novavax已于1月初开始研究针对新出现菌株的研发工作。虽然Novavax正在美国进行的试验预计不会在3、4月发布数据,但正在与FDA商谈基于其英国试验数据评估疫苗的可能性,但目前还没有明确的答案。

3、Efgartigimod

公司:Argenx

适应症:IgG介导的自身免疫性疾病

预计2026年销售额:25亿美元

Argenx最近向美国FDA提交了Efgartigimod治疗全身型重症肌无力(gMG)的申请,并预计今年将向日本和欧盟的监管机构提交同样的申请。

在3期试验Adapt中显示,efgartigimod可以通过改善比安慰剂更大比例患者的症状来治疗MG。在乙酰胆碱受体(AChR)抗体检测阳性的试验患者中,67.7%服用Efgartigmod的患者对重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分应答,而安慰剂组患者应答比例仅29.7%。至于治疗反应的持续时间,56.8%对Efgartigmod至少有8周的反应,34.1%的患者至少有12周的反应。

Argenx和竞争对手一样,正在探索广泛的自身免疫适应症,包括原发性免疫性血小板减少症、寻常性天疱疮和叶状天疱疮、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病、温热性自身免疫性溶血性贫血、甲状腺眼病等。

4、Bardoxolonemethyl

公司:Reata Pharmaceuticals

适应症:慢性肾脏病

预计2026年销售额:25亿美元

2014年,Reata将Bardoxolne methyl推向了新适应症肺动脉高压(PAH)的2期试验。它还开始在两种类型的遗传性肾病中试验该药物:阿尔波特综合征和常染色体显性多囊肾病。

2019年末,Reata发布了3期试验积极数据,显示接受Bardoxolne methyl治疗因阿尔波特综合征导致慢性肾病患者在48周后肾功能有所改善,停药4周后持续好转。

5、Deucravacitinib

公司:百时美施贵宝(BMS)

适应症:银屑病等炎症性疾病

预计2026年销售额:22.1亿美元

2020年11月BMS称,在一项针对中度至重度斑块型银屑病患者的3期试验中,TYK2抑制剂Deucravacitinib的疗效超过了Otezla。与后者相比,服用这种新药的病人皮肤状况改善得更好。本月早些时候,在第二次类似的3期研究中,Deucravacitinib的疗效再次击败了Otezla。

在该药物的2期试验中,每天两次服用3毫克Deucravacitinib患者在第12周银屑病面积和严重程度指数评分至少减少75%的患者百分比达到69%。

试验的结果支持了美国FDA在2014年批准该药物。而deucravacitinib的3期临床试验中得到相应的数据验证,那就意味着对PDE4抑制剂Otezla的竞争将更加激烈。

6、Inclisiran

公司:诺华

适应症:高胆固醇血症

预计2026年销售额:20.1亿美元

诺华新收购的药物Incisiran原计划在2020年底前获得美国FDA批准,但去年12月,FDA的回复有些出人意料:对该PCSK9药物用于高胆固醇患者表示担忧。

不过,Inclisiran今年获批的命运仍不明朗。更好的治疗依从性可能是Inclisiran的一大卖点。在该药物的Orion临床项目中显示,不同亚组患者的LDL-C水平降低了48%-52%。这种疗效通常被认为与现有的两种PCSK9抗体(安进Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent)相当。但这两种药品是每两到四周由患者自行给药一次,而Inclisiran是由专业医护人员在两次初始剂量后每六个月注射一次。

7、SRP-9001

公司:Sarepta Therapeutics

适应症:杜兴氏肌肉营养不良症(DMD)

预计2026年销售额:18.8亿美元

Sarepta已经有两种上市的DMD药物:Exondys 51和Vyondys 53,用于特定的患者亚群。但这两种药物的批准此前引起了人们的关注,因为它们是基于单臂试验中的替代终点。Sarepta希望通过基因治疗SRP-9001改变这种状况,但2期试验数据来看,未来的路会很艰难。

Sarepta以安慰剂对照的方式设计了SRP-9001的2期试验,除了微肌营养不良蛋白的表达较基线水平有所改善外,它还将称为北极星动态评估(NSAA)的17点运动功能量表的变化作为其共同的主要终点。

然而一月份数据显示,该基因疗法失败了。但在接受SRP-9001治疗的儿童中,研究人员记录到48周时NSAA平均比基线水平提高1.7分,而安慰剂组提高0.9分。这一差异太小,无法跨越统计显著性界限。Sarepta指出,在基线检查时,患者的健康状况不平衡是导致失败的原因。

8、Adagrasib

公司:Mirati Therapeutics

适应症:KRAS G12C突变阳性癌症

预计2026年销售额:17.4亿美元

KRAS曾经被认为是不可治愈的癌症靶标,但首个治疗药物可能很快获得FDA批准。

安进Sotorasib(AMG 510)有望成为第一个药物,该公司在2020年12月申请其药物用于接受过治疗的KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者。但Mirati Therapeutics的Adagrasib紧随其后,

根据最近在世界肺癌会议上发表的CodeBreak 100试验的最新结果,安进Sotorasib在37%的KRAS G12C突变的NSCLC患者中引发反应,反应持续时间中位数为10个月,37%的总有效率,但仍低于Adagrasib(MRTX849)在其正在进行的1/2期Krystal-1试验中得到的45%总有效率。

今年,Mirati可能会报告1/1b期Adagrasib与默沙东PD-1阻断剂Keytruda联合一线治疗非小细胞肺癌的数据,以及与礼来EGFR抑制剂Erbitux联合二线治疗结直肠癌的数据。

9、Bempegaldesleukin

公司:Nektar Therapeutics

适应症:黑色素瘤、肾细胞癌等癌症

预计2026年销售额:17.2亿美元

候选药Bempegaldesleukin是一种CD122靶向的IL-2通路激动剂,简称bempeg,目前正在与BMS的Opdivo联合进行四个3期试验,包括转移性黑色素瘤、肾癌、肌肉浸润性膀胱癌和术后黑色素瘤。

到目前为止,该公司已经看到了有希望的数据。11月,Nektar报告说,20名转移性黑色素瘤患者中有90%(18人)对bempeg-Opdivo联合疗法有反应。根据常用的RECIST指标,患者的靶病变大小减少了100%。研究中77%的患者在2年后还活着。

10、Bimekizumab

公司:优时比(UCB)

适应症:银屑病

预计2026年销售额:16.3亿美元

2020年6月在美国皮肤病学会发表的研究显示,85%的Bimekizumab患者在16周时银屑病症状的面积和严重程度减少了90%或更多。59%的患者出现完全皮肤清除(PASI100)。在同一时间内,Stelara则只帮助一半的患者达到PASI90,21%的患者达到PASI100。7月,UCB宣布,Bimekizumab在第16周和第48周的PASI100方面表现出优于secukinumab。

但目前,美国FDA和欧洲EMA已经接受了Bimekizumab生物制剂许可证申请(BLA),用于治疗中重度斑块型银屑病患者。正在进行的3期临床试验中正在评估该药物治疗其他疾病,包括银屑病性关节炎、强直性脊柱炎、非放射轴性脊柱炎和化脓性汗腺炎。

(责任编辑:石梦竹)

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