近日，甘李药业对外发布公告，宣布公司临床一期候选药物GLR2007获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定。该药用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)，旨在研究晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。
不为人知的最凶险的恶性脑癌
GBM，最凶险的恶性脑癌。
作为最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一，因其具有高侵润性，常渗入邻近组织并与健康脑组织混合在一起，因而无法确认范围。尽管通过手术、化疗和放射治疗能取得一定疗效，但预后极差，患者的中位生存期仅为12~15个月，并在大多数情况下会复发，致死率较高。
据甘李药业向健康时报记者提供的资料介绍，GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6(CDK4/6)抑制剂，用于治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)。目前，GLR2007 1期临床试验正处于患者入组阶段，旨在研究GLR2007在晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。
“这类肿瘤患者有迫切的医疗需求。”甘李药业欧美医学事务部负责人Michelle Mazuranic表示，此次FDA孤儿药资格认定为药品开发人员提供了一定鼓励措施，包括获批后7年的市场独占权、处方药用户申报费减免以及享受临床研究费用税收减免，有利于加速推动GLR2007临床项目的研发进程。
孤儿药：新药开发的蓝海市场
孤儿药即罕见药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病患者相对较少，药品的市场需求少、研发成本高、难度大，因而被形象地称为孤儿药。世界卫生组织(WHO)的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，包括白血病、血友病、渐冻症、脊髓性肌萎缩、重症肌无力等。
2018年，我国家建立了第一批罕见病目录，将法布雷病等121种罕见病纳入其中。在政府层面越来越关注罕见病救治的情况下，近一年来，包括阿加糖酶α注射用浓溶液、罗尼酶浓溶液等多款罕见病药品在在我国上市。
尽管罕见病用药加速在我国上市，但药物可及性和可获得性方面依旧不足，截至今年5月，在国家卫健委公布的《第一批罕见病目录》中，仅有35种罕见病有治疗药物在我国上市，涉及63种药物。目录中仍有17种罕见病在国内面临“境外有药、境内无药”的困境。
医药市场调研机构EvaluatePharma2019年发布的《2019年孤儿药报告》显示，2019~2024年，孤儿药市场将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。
据统计，罕见病数量已从2013年的389种增至2020年的608种。我国罕见病患者至少有2000万，但目前只有5%的罕见病有治疗方案。因此，对于创新医药企业来说，孤儿药将是一片新蓝海。
“武田会有15款以上的新产品进入到中国，而其中超过一半以上都是罕见病的产品。同时，武田的研发管线当中也有众多的罕见的神经系统、罕见的血液、罕见的肿瘤、罕见的消化疾病的产品都在准备申报过程中。”9月12日，在第九届罕见病高峰论坛上，武田中国区总裁单国洪表示，未来，除了加速药品上市，武田将参与推动罕见病患者赋能、罕见病政策、药物研发、医生的共享决策、公共的唤醒等方面。
罕见病政策利好愈加明显
近年来，针对孤儿药的利好政策在不断出现，2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，其中提到罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。
2019年2月，卫健委办公厅发布关于建立全国罕见病诊疗协作网通知；今年4月，国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，明确提到优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。
“罕见病用药谁来保障?国家层面需要通过基本医保发挥重大作用，但是回到高值药方面，医保力量也确实有限，但是力量有限并不代表不能有所为，所以尽力而为。通过对罕见病高值药的卫生评估，重点考虑这些药物挽救生命的价值，把这些药物纳入到医保的目录范围内，起到一定的基础保障作用。”上海市卫生和健康发展研究中心研究员康琦在上述会议上表示。
同时，康琦也强调，罕见病用药不能完全靠国家医保目录，应该和企业进行合理谈判，促进相关药物开发；在政策引导下，地方层面可以根据不同的条件水平和具体的待遇标准，也在地方医保的基础上通过大病医疗救助、财政支持进行多方的帮助罕见病患者。通过整合多方资源，实现患者获益。
