“血液中包含有十多种凝血因子,发生出血时,通过一系列复杂的连锁反应,就像多米诺骨牌一样一个推一个,最终实现凝血功能。而血友病患者少了一种凝血因子,凝血反应的多米诺骨牌断了,凝血功能受阻，所以很难止住出血。”这是首部《血友家庭指南》(第一版)中，对血友病的形象描述。
在北京血友之家罕见病关爱中心主办，罗氏制药中国支持的第二届“舒写未来乐享自由”活动上，中国首部《血友家庭指南》(第一版)以及专注于为中国血友及其家庭提供身心全方位帮助的“舒乐橙市”虚拟社区上线，以深入浅出的疾病科普和创新多元的形式，普及血友病预防治疗理念。
我国目前有约13.6万血友病人口。然而，由于规范化预防治疗不足，14岁以下出现残障的约占50%，18岁以上的高达90%。儿童是血友病治疗的关键时期，及早采取规范化预防治疗，才能使“零出血”的治疗目标成为可能。
临床上主要通过定期注射凝血因子来防止患者出血，但是有10%-30%的患者在治疗后会产生凝血因子VIII抑制物。对于产生抑制物的A型血友病患者，他们亟需更有效预防性治疗药物来控制出血，降低抑制物出现后带来的沉重出血和治疗负担。”北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授指出，首个非因子治疗药物艾美赛珠单抗，为并发抑制物的血友病患者有效控制出血带来了全新治疗选择。临床研究表明，12岁以下儿童患者中接受艾美赛珠单抗，每周一次预防治疗58周，零治疗出血率达77%，可明显降低其年化出血次数，使99%以上靶关节停止频繁出血，避免了关节病变和残疾发生。
同时，艾美赛珠单抗一周注射一次的给药方式，在中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授看来是变革性的，尤其是对孩子。因为以往不管是一天打一次还是隔一天打一次，孩子都很痛苦也难坚持，现在一周一次的给药方式不仅提高了依从性，也使得预防治疗可以稳定地进行。
血友病治疗是一个漫长的过程，不仅对治疗方式和目标有要求，在日常饮食、运动以及生活起居也都有指导意见。北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛指出，《血友家庭指南》是为血友病家庭打造的实用手册，通过血友病概述、饮食、运动、日常护理、心理五大篇章的生动诠释，为患者及家庭提供帮助。
参考资料：
①The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic reviewand meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66
②PEYVANDI F, GARAGIOLA I, YOUNG G. The Past and Future of Haemophilia: Diagnosis, Treatments, and Its Complications [J]. Lancet, 2016, 388(140): 187-197
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