“什么是再生障碍性贫血?骨髓是我们人体的造血工厂，骨髓中有很多造血细胞，生长分化后进入血液会形成血细胞。如果把造血细胞当成种子，骨髓就是土壤，种子或土壤任何一个出现问题，就不能产生新的血细胞。”4月10日，北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授做客人民日报健康客户端演播室，解读重型再生障碍性贫血治疗的最新进展与突破。
韩冰教授介绍，再生障碍性贫血指的是造血细胞再生障碍，骨髓什么都造不出来。而当外周血中白细胞、红细胞、血小板三种主要血液成分下降后，患者会出现感染、贫血、出血等表现，严重可能会危及生命。
被称为“沉默的杀手”，这种贫血需注意
再生障碍性贫血作为一种骨髓造血功能衰竭性血液病，因为发病初期症状不明显，通常很难察觉，又被称为“沉默的杀手”。
“贫血是一种非常常见的临床表现，但是我们通常说的贫血是缺铁性贫血，再生性障碍贫血是由于骨髓造血的衰竭而造成的贫血，虽然再生障碍性贫血在早期的时候症状一般都与贫血有关，但往往起病急，出现出血、发热等症状。”
韩冰教授表示，再障根据骨髓衰竭的严重程度一般可分为非重型、重型和极重型三种。重型和极重型再障又被称为‘血液科的急诊’，从诊断到治疗都是和时间在赛跑，一旦病人发生严重感染，就可能会失去治疗机会。
尽早恢复患者造血功能是长期生存的关键
“重型再障(SAA)在过去死亡率较高，早期我们常常从影视作品中看到，男女主人公因为再障不得不阴阳两隔，再障也被认为是不治之症。而随着治疗手段的进步，目前患者生存率已经大大提升。”韩冰教授介绍，ATG联合环孢素的免疫抑制治疗方案可以使重型再障的有效缓解率达到70%，造血干细胞移植的发展将重型再障的有效缓解率达80%以上。
韩冰教授表示，虽然有很多治疗手段的进步，但还存在着亟需克服的困难，譬如目前标准免疫抑制治疗方案血液学反应率在70%左右，且完全血液学缓解率不高，其重要原因之一为患者体内残存造血干细胞较少，且有三成左右的重型/极重型再障患者未能脱离感染、出血风险，仍需要长期输血。同时由于长期反复输血支持治疗，部分SAA患者会发生铁过载。
“造血干细胞移植也存在局限性，首先移植有年龄的限制，超过一定年龄就无法进行移植了。此外，移植也需要有合适的供者，如果没有供者也没有办法进行，另外移植费用也比较贵，有些患者是没有条件接受，移植也存在一定的治疗相关的并发症甚至是死亡的风险。”韩冰教授补充道。
TPO-RA打开重型再障治疗新格局
以艾曲泊帕为代表的TPO受体激动剂(TPO-RA)的出现为再障的非移植治疗带来里程碑式的飞跃。临床试验数据表明，免疫抑制治疗联合TPO受体激动剂之后，再障初治有效缓解率可以达到85%以上，有些患者甚至可以达到90%。
韩冰教授介绍，TPO受体激动剂艾曲波帕具有动员造血干细胞的能力，可以与造血干/祖细胞膜受体结合可促进其增殖分化，产生扩增体内残存造血干细胞(HSC)的作用。“同时艾曲波帕还具有多重调节机制，如免疫调节、诱导免疫耐受及鳌合祛铁作用等，全方位地改善造血功能，并减少输血需求，提升了SAA患者的生存质量。”
2023年2月，艾曲泊帕获得国家药品监督管理局批准，用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的SAA患者，且其已被《再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)》推荐用于SAA患者的治疗。这也意味着艾曲泊帕将为饱受重型再障困扰的患者，带来更多的选择。
创新药物为解决疾病困扰提供了有力武器，韩冰教授同时指出，围绕患者进行全病程的管理也同样重要。“除了身体疾病的治疗，患者的心理疏导同样重要。同时，建立随访机制，让患者有归属感，通过多学科协作推动SAA全病程管理，让患者得到更好的诊疗。”
（运营：周欣雨）
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