“我们最新的5年真实世界研究，覆盖了全国1207名生长激素缺乏症患儿。”10月24日-26日，中华医学会第三十次全国儿科学术会议在厦门举办，浙江大学医学院附属儿童医院内分泌科主任医师傅君芬在报告中分享了我国自主研发的全球首个PEG化长效生长激素十年临床数据。
浙江大学医学院附属儿童医院内分泌科主任医师傅君芬进行报告演讲。主办方供图
傅君芬介绍：“研究证实，接受U型PEG长效生长激素治疗的孩子，第一年身高改善达到48%，5年后身高标准差评分提高约2.11，且整体安全性良好。此外，使用该方案治疗1年，患儿身高改善优于短效制剂。该长效方案在ISS(特发性矮小)、Turner综合征等多种疾病中也显示出显著优势。”
天津市儿童医院药剂科行政主任孙燕燕在专题报告中介绍，目前我国药企研发的U型PEG技术将半衰期延长至约32小时，能够适配每周给药，并在近3000例临床研究中抗体检出率为零，该技术已被2025年版《中华人民共和国药典》收载。
结合国际经验，孙燕燕强调了药品上市后持续监测的重要性。“回顾历史，全球范围内已有多个长效生长激素因安全性问题在临床试验阶段终止或上市后退市。”她提醒道，“儿童群体存在较大个体差异。任何新上市的长效制剂，都必须通过严密的上市后监测和真实世界研究。”
据了解，该款“每周一次”的生长激素在长达十年的临床应用中获得国家科学技术进步二等奖，在超过15万中国儿童的应用中展现出良好疗效与安全性，标志着对该药物的评估进入关注长期安全性与实践价值的新阶段。
10月24-26日，由中华医学会、中华医学会儿科学分会主办，厦门市医学会承办的中华医学会第三十次儿科学术大会在福建厦门举行。本次大会汇聚了国内知名儿科专家，就儿科领域的最新研究热点、前沿问题作专题报告，各专业的热点问题作深度讨论。
会上，中华医学会儿科学分会主任委员、上海交通大学医学院附属新华医院院长孙锟列举了我国儿科领域近年来取得的重要进展，他强调：“我国幅员辽阔，人口众多，各省市、各地区的儿科医疗水平的发展还很不平衡。建立三级儿科医疗网络、培养提高儿科工作者的保健、诊断、救治管理的综合水平，依然任重道远，并且是摆在每一位儿科工作者面前的长期的重要课题。”（王圆）
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