特发性矮身材(ISS)是指一种原因尚不明确的匀称性矮小症，是儿童身材矮小中最常见的类型。患者身高低于同年龄、同性别儿童平均身高的两个标准差，或低于人群身高的第三个百分位数。
“自2003年美国FDA批准生长激素用于ISS治疗以来，该疗法已成为国内外主流干预手段。国内指南推荐，ISS患儿可从4岁开始接受生长激素治疗，一般治疗周期为2年，较严重的患者可能需要3-4年的治疗。”中山大学附属第一医院儿科副主任医师张军告诉人民日报健康客户端，目前中国上市的生长激素制剂主要分为长效水剂、短效水剂和短效粉剂三类，家长在选择生长激素剂型时，除了考虑疗效和依从性外，还需要考虑患者的个体化因素。
中山大学附属第一医院儿科副主任医师张军
首先，在注射频率方面，长效水剂的优点是每周一针、使用方便，提高了患者的依从性，提升了患者的治疗意愿，从而使患者的治疗效果得到保证。仅需每周一次注射，适合害怕每日注射的儿童及住宿学生等无法每日接受注射治疗的情况。而短效水剂和短效粉剂则需每天注射，尤其短效粉剂需要在注射前进行溶解，操作相对复杂。
在疗效方面，长效水剂的疗效在临床研究中起效更快、表现更优，性价比较高。短效水剂疗效略优于短效粉剂，短效粉剂相对较经济，特别是对于家庭经济条件有限的患者来说，是一个可负担的选择，短效水剂价格则介于长效与粉剂之间。
“门诊中，家长们最关心的还是用药安全问题。”张军强调，目前三款生长激素的临床试验安全性数据良好，副作用总发生率低于3%。其中短效剂型使用历史长达40年，长效剂型也已上市10年，累计超过10万患者使用，长期安全性数据充分。
需要注意的是，所有剂型的生长激素治疗都必须在医生的指导下进行，保证规范用药和定期监测。张军表示，一些高风险儿童，如极度肥胖、有颅内病变以及携带某些高风险基因的儿童不适合使用生长激素治疗。
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