“目前我们在研药中，有8种罕见病药物，适应症有约17种，未来我们会在罕见病领域做更多探索。”每年2月的最后一天是“世界罕见病日”，就罕见病药物研发、患者救助等话题，人民日报健康客户端与金赛药业首席科学家金磊博士进行了探讨。
金赛药业多管线涉及罕见病药物研发
如果要问在中国最了解儿童罕见病的企业是谁，恐怕很难避开金赛药业。
在罕见病领域的研发和临床试验上，金赛药业一直不断在探索。金赛药业的自研产品生长激素，作为主要治疗药物的罕见病非常多，包括小胖威利综合征、努南综合征、银罗素综合征(Silver-Russell综合征)、特纳综合征等。
金磊介绍，生长激素用于这些罕见病适应症的治疗，在过去几年有一些已经获批，如赛增生长激素在去年获批用于特纳综合征，“有的还在做临床试验，如小胖威利综合征的适应症预计今年将获批。”
他透露，金赛的诸多研发管线都涉及到罕见病药物研发。因为很多罕见病也会影响儿童的生长发育，比如低血磷性佝偻病、甲基丙氨酸血症等，金赛也一直积极支持开展生长激素改善这些罕见病患者身高和基础代谢方面的临床研究，“事实上，生长激素在早产脑瘫等重大疾病的诊疗上，都是有非常重要的潜在临床价值。”
研发投入超年收入15%，持续助力罕见病研究
未来，金赛还将在罕见病领域做更多的探索和投入。
金磊表示，在研发投入上，金赛2021年相比2020年的研发投入增加了89%，未来研发投入仍会大幅度增长，预计将以公司年收入15%以上的力度持续投入。
2020年，金赛药业研发中心自长春迁至上海，落户张江高科。张江科研中心总共有3期，前2期已经建设完毕，部分已开始投入使用，“我们还将建设一个8万平方米的研发中心，中心全部建好之后，对我们整体的药品研发会有非常大的推动。”
也许是一种冥冥中的巧合，国家儿童医学中心就坐落在金赛研发中心附近。金磊表示，“许多儿童罕见病药物的研发，我们会一起参与合作。相信中心落成之后，在罕见病研究上还会有更大规模投入。”
药物可及性有所缓解，但罕见病药价调控仍需政策支持
除了增加罕见病药物研发投入，金磊介绍，金赛药业也成立了专项公益项目，帮助有需求的罕见病患者。。
2010年，金赛药业与中国红十字基金会共同成立了成长天使基金，这是国内首个主要关注妇女儿童健康的专项基金。
2018年12月15日，中国红十字基金会启动“小胖威利患者关爱项目”，金赛药业捐赠1000万元款物帮助小胖威利患者改善生活质量，减轻家庭经济压力，截至目前，共计有200多人次患者通过该项目得到爱心资助。
金磊表示，罕见病药物的可及性，通过企业方的研发投入，已得到一定缓解，但是国家对罕见病药物药价的调控，也需要有一个配套的管理措施，“现有的药品监管措施对药企的质量管控非常高，所以相关研发成本非常巨大。”
他呼吁能出台相关政策来支持提升罕见病开发的效率，降低研发成本。
药品开发最大的风险是因为机理不清楚，而罕见病的药物机理很清楚，它的研发成功率比较高。金磊建议，可以考虑对这种药物病例数、观察时间等临床试验进行合理调控，这样可以使药企研发和生产成本能够下调，使总成本降低。
“随着诊疗手段越来越先进，罕见病的种类会大幅增加，总人群也会越来越多。作为高科技制药企业，一方面是继续努力去研发新产品、捐赠、做科普宣传；另一方面也在探索多种模式，聚拢更多社会力量共同帮助这些孩子。”金磊介绍，金赛近期也在推动人工智能的研究，使得疾病诊断成本更低。
今年2月28日国际罕见病日主题是“Share your colours”。
（运营：王卓）
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