1月30日，人民日报健康客户端从华中科技大学同济医学院附属同济医院、中华医学会儿科学分会副主委及内分泌遗传代谢学组名誉组长罗小平教授处获悉，全球首个首个PEG化长效生长激素注射液---金赛增®用于治疗ISS患儿的临床试验研究又有新突破。他透露，该项研究结果或将让生长激素进入“周”治疗时代。
图为罗小平教授在第十届健康中国论坛发言
罗小平介绍，此研究实验共计纳入12家医院360例ISS患儿，随机分为对照组(不治疗)、金赛增®低剂量组(0.1mg/kg.w)与金赛增®高剂量组(0.2mg/kg.w)各120例，在52周后的临床终点表现显示：
52周后，3组的HtSDS相较于基线均有显著提高，而高剂量组HtSDS治疗52周后改善0.98 SD，显著优于低剂量组和对照组；
第52周时，HV相较于基线均有显著改善；而高剂量组(0.2mg/kg/w)治疗52周后，HV改善了5.88 cm/y，达到10.04 cm/y，显著优于低剂量组和对照组；
金赛增治疗组，IGF-1 SDS均显著升高,均值始终保持在正常范围内；糖脂代谢指标均保持稳定；
52周后，各组骨成熟度组间比较均无明显差异，金赛增®治疗ISS不会加速骨龄的进展；
ISS患者对金赛增®治疗耐受性良好，研究期间未检测出中和抗体。
在他看来，金赛增®治疗ISS的临床试验分享预示，金赛增®使生长激素进入“周”治疗时代，关注并实现了减少特发性矮小患者的注射频率、提升了患者用药依从性，最终提高rhGH的治疗疗效。
据了解，1985年，重组人生长激素(rhGH)首次获得FDA批准治疗矮小疾病，自此，rhGH被广泛应用于国内外矮小患者。且经临床试验验证，rhGH治疗矮小症已具有明确的临床获益。
中华医学会儿科学分会颁布的《矮身材儿童诊治指南》[1]《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》[2]中指出，坚持长期注射rhGH才能确保治疗效果。因此为减轻每日注射负担，长效rhGH已成为全球研发热点。
2014年，全球首支PEG长效生长激素金赛增®上市。随后，金赛增®特发性矮小、小于胎龄儿、Turner综合征等临床试验均开始同步进行。
（责编：王卓）
