11月8日，国家药监局药审中心网站发布通知，针对《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》公开征求意见。征求意见时限为自发布之日起1个月。
国家药监局药审中心表示，儿童肿瘤与成人肿瘤在发病机制、组织来源、驱动基因改变等方面存在较大差异，并最终导致儿童肿瘤的疾病类型、症状、治疗方案等与成人不同。由于这些差异的存在，我们更有必要开发适用于儿童肿瘤患者的抗肿瘤药物。
通知提到，与成人抗肿瘤药物的研发热度相比，儿童抗肿瘤药的研发明显不足。儿童肿瘤治疗领域存在更为迫切的临床需求；同时相较于成人，儿童抗肿瘤药物研发的难度也更大。
为了对儿童抗肿瘤新药的临床研发提供思路和技术建议，药品审评中心组织撰写了《儿童抗肿瘤药物临床研发技术指导原则》，形成征求意见稿，供药物研发的申请人和研究者参考。
人民日报健康客户端查询文件看到，征询内容涵盖了背景、儿童抗肿瘤药物临床研发的总体考虑、儿童抗肿瘤药物临床研发路径、需特殊关注的问题等四大方面，
近年来，为了缓解儿童药品短缺问题，国家采取了一系列措施鼓励儿童用药研发。多家医药企业开始在儿童肿瘤领域加深布局，包括百济神州、君实生物、贝达药业、正大天晴、恒瑞医药、齐鲁制药、复星医药等企业，在儿童肿瘤用药研发上均处于不同进展。
百济神州的儿童肿瘤用药倍利妥(注射用贝林妥欧单抗)，获批用于治疗复发/难治性(R/R)CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的成人患者。今年5月，该药获批增加儿童适应证。
百济神州的GD2单抗凯泽百也于去年8月在国内获批，用于治疗初治高危和复发难治性两个儿童神经母细胞瘤适应证人群，并于12月底临床落地。
恒瑞医药的环磷酰胺胶囊以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”在2021年10月拟被纳入优先审评，拟定适应证包括恶性淋巴瘤、白血病、乳腺癌等多个瘤种。
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