10月13日，由华中科技大学同济医学院同济医院罗小平教授和研究团队在国际权威期刊European Journal of Endocrinology上，发表了聚乙二醇重组人生长激素(PEG-rhGH)治疗中国特发性矮小(ISS)儿童的多中心II期临床研究。这是全球首个长效生长激素治疗特发性身材矮小儿童的随机对照研究。
该研究纳入了360例ISS患儿，以1:1:1的比例随机分为高剂量组(0.2mg/kg/w)和低剂量组(0.1 mg/kg/w)和对照组，研究主要目的为评估使用PEG-rhGH治疗ISS儿童的安全性和有效性。
试验证实，治疗52周，0.2mg/kg/w组HtSDS平均改善0.98 SD，显著优于0.1mg/kg/w组和对照组；治疗52周，0.2mg/kg/w组HV改善5.88cm/y，达到10.04cm/y。
在安全性方面，所有研究组的不良事件发生率相似，且不良事件的发生与剂量无明显关系。试验中大多数不良事件严重程度为轻度、中度，常见不良事件为呼吸道感染，咳嗽，发热等。试验过程中未检测出中和抗体。
该研究得出的多个数据支持了PEG-rhGH(0.2mg/kg/w)对ISS儿童身高获益明显。此外，ISS患者对PEG-rhGH的耐受性良好，安全性良好。
（责编：王卓）
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