金赛药业收到国家药品监督管理局核准签发的《药品补充申请批准通知书》，注射用人生长激素(赛增®粉剂)获批3项新适应症，用于治疗因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小、性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍、接受营养支持的成人短肠综合征。
至此，注射用人生长激素(赛增®粉剂)获批适应症达8个：
· 用于因内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢
· 用于因Noonan综合征所引起的儿童身材矮小
· 用于因SHOX基因缺陷所引起的儿童身材矮小或生长障碍
· 用于已明确的下丘脑-垂体疾病所致的生长激素缺乏症和经两种不同的生长激素刺激试验确诊的生长激素显著缺乏
· 用于重度烧伤治疗
· 用于因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小
· 用于性腺发育不全(特纳综合征)所致女孩的生长障碍
· 用于接受营养支持的成人短肠综合征
目前赛增®水剂已获批9个临床适应症，并对特发性矮小、Prader-Willi 综合征以及肾移植前慢性肾脏疾病引起的儿童生长障碍等适应症进行临床研究。
关于软骨发育不全
软骨发育不全(achondroplasia，ACH)是一种导致儿童致死致残性生长发育障碍性疾患的罕见病，其典型临床表现为非匀称性身材矮小、大头畸形、三叉戟手及特殊面容。日本于1997年批准生长激素用于治疗ACH。研究表明，生长激素可改善ACH患儿成年终身高。
关于特纳综合征
特纳综合征(Turner syndrome，TS)又名先天性卵巢发育不良综合征，是由于全部或部分体细胞中一条X染色体完全或部分缺失，导致身材矮小和卵巢发育不全等为主要特征的综合征，也是人类唯一能生存的单体综合征。典型临床表现为身材矮小，第二性征发育不全、原发性闭经、躯体畸形、不能生育等，还可伴发一系列内分泌异常如糖代谢紊乱、甲状腺疾病等。美国FDA于1996年批准生长激素用于治疗TS。生长激素作为治疗矮小TS女童的常规治疗方案，除有效改善成年身高外，还可改善TS患儿体成分比例、血脂水平和骨密度。
关于短肠综合征
短肠综合征(short bowel syndrome, SBS)是指各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，并出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及各种营养物质吸收及代谢障碍为主的症候群。其治疗方式包括手术治疗和非手术治疗，以营养支持为主的非手术治疗在SBS的治疗中起到了重要作用。美国FDA于2003年批准短期(4周)使用生长激素用于成人SBS摆脱肠外营养的治疗方案。生长激素可增强肠道代偿能力，增加其对营养物质的吸收，使SBS患者减少肠外营养的需求尽早脱离肠外营养。
（运营：王卓）
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