罗小平教授介绍，这是全球首个针对SGA儿童的长效生长激素临床研究，研究结果达到了预期的目标，证实了金赛增®治疗小于胎龄儿的有效性和安全性，并可能改善患者依从性。研究纳入了96例既往未治疗的SGA儿童，以1:1的比例随机分为高剂量组（0.2mg/kg.w，每周一次）和低剂量组（0.1 mg/kg.w，每周一次）。
详细结果如下：
身高标准差积分：治疗52周后，主要终点指标身高标准差积分Ht SDS均有显著改善，0.2mg/kg.w组平均改善0.92 SDS，0.1mg/kg.w组平均改善0.52 SDS。治疗52周后，0.2mg/kg.w组的HT SDS改善显著高于0.1mg/kg.w组。
年生长速率：0.2mg/kg.w组治疗后生长速率为9.80cm/y，0.1 mg/kg.w组生长速率为8.25cm/y，高剂量组对生长速率的改善作用显著优于低剂量组。
实验室指标：各剂量组糖代谢，脂代谢指标以及甲状腺功能相关指标稳定在正常范围内，IGF-1 SDS有显著改善但仍保持在+2SDS范围内。同时，各剂量组BMI SDS均有改善，其中高剂量组改善更明显，提示高剂量组可帮助SGA儿童更快恢复到正常BMI水平。
不良反应：SGA患者对长效生长激素的耐受性普遍良好。所有不良反应的反应程度均为“轻度”。常见的有：头痛，甲状腺功能减退，关节痛等，未发生预期外不良反应。高剂量组未增加不良反应的发生率。
依从性：患者在试验期间依从性良好，再次证实金赛增可以改善患者的依从性。
抗体：研究过程中未发现中和抗体。
欧洲儿科内分泌学会前秘书长Martin Savage教授称此次结果的发布是全球生长激素领域的重大突破，同时也是整个儿科内分泌领域的重要进展，“长效生长激素是治疗SGA儿童的未来”。
欧洲儿科内分泌学会（ESPE）是儿科内分泌学界规模最大的国际科学团体之一，于1965年在哥本哈根成立，目前在全球91个国家拥有成员。2021年第59届ESPE年会于2021年9月22日至26日以线上会议的形式举行，有超过3500名来自世界各地的儿科内分泌领域专家出席。金赛药业，是首个代表中国参会的企业。
（运营：王卓）
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