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超适应症用药将成历史:从临床试验看生长激素在非GHD适应症中的应

2021-10-26 14:13:49来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:10月22日,中华医学会第二十六次全国儿科学术大会公布了两项生长激素最新的临床试验结果,为生长激素在儿科合理规范应用提供新的支持和证据。

10月22日,中华医学会第二十六次全国儿科学术大会公布了两项生长激素最新的临床试验结果,为生长激素在儿科合理规范应用提供新的支持和证据。

聚乙二醇长效生长激素在SGA中的应用

华中科技大学同济医学院附属同济医院梁雁教授,在会上公布了全球首个长效生长激素在SGA儿童中应用的临床结果,探索了高剂量组(聚乙二醇生长激素0.2mg/kg.w)和低剂量组(聚乙二醇生长激素0.1mg/kg.w)治疗的疗效和安全性。

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试验结果显示:

0.2mg/kg.w组和0.1mg/kg.w组均能有效提高SGA患者的Ht SDS和HV,高剂量组有更显著的改善,高低剂量组52周后生长速率分别为9.80cm/y和8.25cm/y

研究期间,受试者的糖代谢指标,脂代谢指标及甲状腺功能相关指标均值都保持平稳且在正常范围内

SGA患者对长效生长激素的耐受性良好,未发生预期外不良反应。高剂量组未增加不良反应的发生率,研究期间未检测出中和抗体

这是全球首个针对SGA儿童的长效生长激素临床研究,临床研究结果显示出优异的有效性和安全性,并可能提高患者用药的依从性。

生长激素在特发性矮小儿童中的应用

浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授,在大会上分享了生长激素水剂用于治疗特发性矮小的安全性和有效性。试验比较了试验组(生长激素水剂0.05mg/kg.d)和对照组(不使用任何促生长药物治疗)在52周后的各项指标。

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试验结果显示:

生长激素水剂显著性改善ISS患者身高,治疗52周身高标准差积分(Ht SDS)平均改善1.04 SDS,比不治疗平均多长高4.34cm

治疗52周后,平均生长速率达10.18cm/y,相较于基线改善5.17cm/y,比不治疗患者的生长速率提高5.37cm/y

治疗期间IGF-1SDS提升明显但稳定在正常范围内,治疗期间组间糖脂代谢指标无明显差异,未提示特殊的安全性问题

治疗总体安全性良好,未发生与研究药物相关的严重不良反应,未检测出中和抗体

该临床研究是目前全球样本量最大的GH治疗ISS临床研究,结果有极高的参考意义。

会议总结

中华医学会儿科学分会副主委及内分泌遗传代谢学组名誉组长罗小平教授,对两场分享进行了总结。

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“两场分享都是药物临床的,适应症相关的研究。我们可以看到,现在越来越多的临床研究的开展,不断获得新的适应症的批准,这也证明Off-label用药的时代就要过去,我们一直倡导要严格的按照适应症,规范的进行生长激素的用药。”

(责任编辑:王卓)

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