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脊髓性肌萎缩症患者药物治疗6月后,孩子力量感变强了

2021-08-06 15:54:10来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:“自从知道孩子患有脊髓性肌萎缩症(SMA),经过短暂的沮丧之后,我们做好了面对疾病的一切准备,所以我和孩子的父亲取消所有的工作,精心策划了一次全国旅行,只为在孩子的双腿还能走的时候,让他能够亲自感受祖国的大好河山。”脊髓性肌萎缩症(SMA)患者花生妈妈告诉健康时报记者。

(健康时报记者 高瑞瑞)“自从知道孩子患有脊髓性肌萎缩症(SMA),经过短暂的沮丧之后,我们做好了面对疾病的一切准备,所以我和孩子的父亲取消所有的工作,精心策划了一次全国旅行,只为在孩子的双腿还能走的时候,让他能够亲自感受祖国的大好河山。”脊髓性肌萎缩症(SMA)患者花生妈妈告诉健康时报记者。

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花生妈妈带孩子去成都医院进行治疗前花生开心的笑了。受访者供图

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种具高致亡性、致残性的罕见病,被称为两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。患者多在婴幼儿期即会发病,表现为全身性的肌无力和肌萎缩,难以实现翻身、竖头、爬、坐等基本运动功能,严重者甚至无法呼吸、吞咽,危及生命。由于知晓度较低,常年缺乏有效或可负担的治疗方式,患者家庭往往面临着护理压力、心理困扰、经济负担等多重困境。

8月1日,在第4个“国际脊髓性肌萎缩症(SMA)关爱日”即将来临之际,由北京市美儿SMA关爱中心主办的“爱无罕境,相伴一生”SMA主题活动暨“向阳而生,聚力同行——SMA健康中国行”在线上举行。

“早诊断早治疗可有效延缓SMA疾病进展,提高患者生活质量。如果家长发现婴幼儿出现肌肉力量减弱、无法正常爬行、站立等现象时,一定要及时就医,明确诊断,孩子越早开始治疗,疾病带来的损害就会越少。有数据显示,患儿用药6个月后生活质量显著改善,患者获益明显。”四川大学华西第二医院罗蓉主任说道。

“实际上,在今年4月份,我们幸运的在成都实现了用药,孩子最明显的改善就是力量感变强了,很多以前难以完成的动作他都可以尝试完成,孩子的性格也变得开朗起来了。”花生妈妈告诉健康时报记者,现在我们最大的期盼就是将SMA治疗药物能纳入国家医保目录,因为SMA患者长期的用药和治疗对于一般家庭来说还是有很大的经济困难,另外孩子的未来的教育问题也我们很多SMA患者目前家属比较关心的问题。

7月30日晚间,国家医保局官网发布了《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》,显示共有271个药品通过初步形式审查。其中有二款治疗脊髓性肌萎缩症的药物通过新版医保目录初步形式审查。

(责任编辑:孙宝光 实习编辑:刘予欣)

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