全国共 83 家儿科/儿科内分泌专科医院参与的一项历时3年的研究显示，每周一次的聚乙二醇重组人生长激素注射液(金赛增®)在生长激素缺乏症(GHD)儿童中进行的 IV 期及扩展期临床研究中获得了疗效和安全性关键性结果。
华中科技大学同济医学院附属同济医院罗小平教授，浙江大学医学院附属儿童医院傅君芬教授，首都医科大学附属北京儿童医院巩纯秀教授，复旦大学附属儿科医院罗飞宏教授作为研究牵头人，带领83家医院专家启动聚乙二醇重组人生长激素注射液 IV 期临床研究，一共纳入了 2952 例 GHD 儿童(纳入前至少 6 个月未接受过 GH 治疗)，开展不同亚组的研究，历时156周(3 年)。
该研究结果证实：
1.聚乙二醇重组人生长激素注射液总体治疗三年的结果显示，各剂量组均能持续有效的改善患儿身高标准差积分(HTSDS)和年生长速率 (HV)。
2.聚乙二醇重组人生长激素注射液 IV 期及扩展期大样本长期治疗的临床研究显示出良好的安全性，没有发生预期外的不良反应，免疫原性极低。
3.临床结果亦显示 0.2 mg/kg/w 剂量组身高标准差积分(HTSDS)和年生长速率 (HV)相比 0.1-<0.2 mg/kg/w 剂量组升高更为显著，且未增加安全性风险。
儿童生长激素缺乏症(GHD)是一种腺垂体无法产生足够生长激素或生长激素结构异常所导致生长发育障碍性疾病。GHD 儿童不仅表现为矮身材，还存在代谢异常、社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。
数十年以来，GHD 儿童的常规治疗方法是每日一次生长激素皮下注射，用于改善成年终身高。对于患者和其照护者而言，在数年的疗程内患者需要接受数千次的每日注射，负担严重且常常导致患者漏针情况严重，依从性不佳和总体的治疗效果下降，无法实现预期的治疗目标。
2014 年上市的聚乙二醇重组人生长激素注射液(金赛增®)作为全球首支上市的 PEG 化长效生长激素注射液，每周一次，降低每日注射的负担从而减少漏针的机率，提高患者的依从性，使所有儿童患者有更好的机会达到正常成年身高，从而获得健康的未来。此次IV 期大样本临床研究进一步证实了其长期使用的有效性和安全性。(文章摘编自公众号：儿科时间)
（责编：荆雪涛）
网友评论