2025年12月16日，三生制药宣布该公司自主研发全球首创产品重组人血小板生成素(rhTPO)第四个适应症正式获得国家药品监督管理局批准，用于“计划接受手术(含诊断性操作)的慢性肝病相关血小板减少症(CLDT)成年患者”。
血小板生成素(TPO)生成减少是肝病患者血小板减少的重要机制之一，而rhTPO与内源性血小板生成素结构一致，药理作用相似，外源性给予rhTPO可弥补人体内TPO的生成不足。rhTPO通过特异性刺激巨核细胞增殖、分化和成熟，促进血小板的生成和释放，全过程快速提升血小板数量。III期临床研究显示，需要接受侵入性手术的慢性肝病患者，经rhTPO治疗后获得较高的应答率(定义为随机分组后至手术后7 天血小板计数均达到≥50×109/L 并且未接受过因出血采取急救治疗的受试者比例)，高达85.0%的患者实现主要终点的治疗目标，而对照组仅有12.5%。两组差异达72.21%，具有显著统计学意义(P<0.0001)。有近九成的患者能够通过rhTPO治疗，在围术期维持稳定的、安全的血小板水平，不需要给予输血，能够大大缓解临床血制品短缺的压力，以及避免输血相关的感染、过敏反应等问题。
此外，92.5%的患者术前血小板计数达到50*109/L，对照组仅有20%，这意味着绝大多数患者接受rhTPO治疗后可以按期接受手术或侵入性操作，从而保证肝病治疗的连续性。
（责编：荆雪涛）
