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90后父亲为救罕见病儿子自制药物

2021-10-01 15:12:44来源:健康时报网|分享|扫描到手机
阅读提要:3岁之前是婴儿脑部发育的黄金期,也是大多数Menkes患儿的生存期。错失了最佳的发育期,就像是前期没打好根基的烂尾楼。所以,徐伟一直在与时间赛跑。

(​健康时报 李曌懿)近日,一位名叫徐伟的父亲为患有Menkes综合病的儿子洋洋(化名)自制药物引发关注。10月1日,徐伟在接受健康时报采访时表示,通过每日给孩子注射组氨酸铜,目前身体情况没有继续恶化。目前自己正研究干细胞移植治疗办法,自己的事情得到大家的关注后,有团队表示愿意提供帮助。

据悉,洋洋患上的是一种极其罕见的遗传性疾病“Menkes综合症”。由于铜缺乏,导致严重的脑损伤和神经肌肉损伤,大多数患儿的生命都停留在3岁之前。据徐伟提到,疫情阻断了到境外就医拿药的渠道,也是迫不得已走上了“自制药物”的道路。为此,他自学基因编辑、自制药用级化合物,并将家里一间20平米的杂物间改造成了封闭式实验室。在没日没夜的钻研下,徐伟靠自己配制出了组氨酸铜制剂,用以维持洋洋的生命。

3岁之前是婴儿脑部发育的黄金期,也是大多数Menkes患儿的生存期。错失了最佳的发育期,就像是前期没打好根基的烂尾楼。所以,徐伟一直在与时间赛跑。

“实在是迫不得已,只是做了一个父亲应该做的。”徐伟谈到,自己的事情被社会关注后,现在有许多做基因编辑、基因治疗的热心社会人士都在帮我们提供信息,非常感激。提到洋洋的情况,他表示,跟之前差别不太大,算是维持住了,没有恶化。

“昨天有一个家长加我,也是得了Menkes综合病,前不久去世了,我感觉到很无助,现在大家关注到了之后,希望在社会各界人士的帮助下去通过基因治疗把孩子的病给治好。”徐伟提到,“我希望能够尽快的去帮助同样患Menkes综合病的孩子们。”

“也有医院院长联系到我,让我先暂时不要私自去给其他孩子用这种自制药,因为可能会面临法律的风险,节后再想想办法,看是否能通过走院内药剂的形式,尽快的把药剂合规化合法化,让更多孩子获益。”

现在越来越多人愿意提供帮助,徐伟告诉健康时报,打算和病友成立Menkes病爱心组织一齐接受募捐,款项用于药物开发。

(责任编辑:荆雪涛)

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