2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐(化学通用名：艾美赛珠单抗)已获得国家药品监督管理局正式批准。用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者成人及儿童患者的常规预防治疗。健康时报记者从罗氏获悉，此次获批意味着舒友立乐成为20年来全球血友病领域首个人源化双特异性单克隆抗体及目前唯一一个皮下注射每周一次的血友病创新药物。
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%-85%①。而在所有A型血友病患者中，约70%-80%的重度及90%-95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物②。
“预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一。”中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示，“通过对血友病患者提前进行凝血因子补充，使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。长期规范化的预防治疗，甚至能够使患者实现零出血的目标。”
2020年，世界血友病联盟发布《血友病管理指南》③明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。
目前，舒友立乐®已被《血友病治疗中国指南(2020年版)》，推荐作为可用于预防治疗的非因子类产品。
参考资料：
①中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 血友病诊断与治疗中国专家共识(2017年版)[J]. 中华血液学杂志,2017,38( 5 ): 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.05.002
②中华医学会血液学分会血栓与止血学组、中国血友病协作组，血友病治疗中国指南2020版，2020， 中华血液学杂志
③WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd Edition, available at https://news.wfh.org/sneak-peak-of-new-wfh-guidelines-for-the-management-of-hemophilia-3rd-edition-given-at-virtual-summit/
（运营：李宣璋）
网友评论